Dokážeme obnoviť produkciu inzulínu, ovplyvniť autoimunitný proces či oddialiť klinický nástup diabetu 1. typu. Ale čo ešte musí nasledovať, aby sa tieto možnosti dostali k ľuďom, ktorí ich potrebujú?

V tomto vydaní DIAlogu sa pozrieme na prvý kongres Breakthrough T1D, ktorý sa venoval výhradne diabetu 1. typu. Priniesol nové výsledky klinických štúdií, ale aj diskusie o budúcich terapiách, etike výskumu, stigme a pripravenosti zdravotníctva.

Zo Slovenska máme pokračovanie petície za nižšiu DPH na glukózové senzory a novú výzvu jej autora občanom.

Predstavíme aj výsledky medzinárodnej štúdie PREME T1D, na ktorej som spolupracovala a do ktorej sa zapojili aj rodičia zo Slovenska a Česka. Čo nám ich odpovede hovoria o záujme o nové terapie, ktoré môžu oddialiť klinický nástup diabetu? Ako ich postoje ovplyvňuje informovanosť a dostupnosť liečby? A aké nádeje, očakávania či obavy tieto možnosti v rodinách vyvolávajú? Na záver vás pozveme na nedeľný DIApokec, kde na túto tému nadviažeme.

1. Breakthrough T1D: pokrok v liečbe, ale aj otázky, ktoré ešte nemajú odpoveď

Vo Philadelphii sa 9. – 11. októbra uskutočnil prvý Breakthrough T1D Clinical & Research Congress. Zúčastnilo sa ho približne tisíc účastníkov z viac ako 30 krajín – výskumníci, lekári, odborníci zo zdravotníctva, vývojári aj ľudia s osobnou skúsenosťou s diabetom 1. typu.

Breakthrough T1D (predtým JDRF) vznikla v USA v roku 1970 z iniciatívy rodičov detí s diabetom 1. typu, ktorí chceli nájsť spôsob, ako ochorenie vyliečiť. Dnes je svetovým lídrom vo financovaní výskumu T1D a ich dosah dosah je globálny. Podporujú stovky výskumných projektov od základného výskumu až po klinické štúdie a presadzujú, aby sa nové terapie dostali k ľuďom, ktorí ich potrebujú. Kongres vytvoril priestor, kde bol T1D hlavnou témou, nie iba jednou z mnohých. Zaujímavý bol aj spôsob, akým do programu zapojili ľudí žijúcich s diabetom. Odborné sekcie otvárali videovýpovede o tom, čo pre nich skúmané témy znamenajú v každodennom živote.

Práve tento hlas ľudí, ktorých sa ochorenie priamo dotýka, ostáva kľúčový. Aby sa nové terapie dostali tam, kde sú potrebné, nestačí preukázať, že dokážu obnoviť produkciu inzulínu alebo oddialiť klinický nástup ochorenia. Musíme vedieť aj to, čo skutočne prinesú ľuďom s diabetom, ich blízkym a spoločnosti ako celku. Hodnotiť zdravotné výsledky neštačí, rozhodujú aj kvalita života a náklady, ktoré dnes pri hodnotení nových terapií štandardne nezohľadňujeme.

Z kongresu som vybrala štyri témy: bunkové terapie, imunoterapiu, etické otázky klinického výskumu a diabetologickú stigmu.

Náhrada beta buniek: nestačí obnoviť produkciu inzulínu. Ako zabezpečiť, aby bunky fungovali dlhodobo?

Výskum náhrady beta buniek sa posúva od otázky, či transplantované bunky dokážu produkovať inzulín, k ďalším výzvam: ako zabezpečiť ich dlhodobé fungovanie, ochrániť ich pred imunitným systémom a znížiť riziká samotnej liečby? Viacerým prístupom sme sa už venovali v predchádzajúcich vydaniach DIAlogu, najmä v DIAlogu #04, kde som priniesla aj poznatky z INNODIA sympózia na EASD v Miláne. Na kongrese Breakthrough T1D vo Philadelphii tak nešlo vždy o úplne nové výsledky, ale o dôležité súvislosti a ďalšie kroky vo výskume.

Zimislecel: nové bunky a ich prínos pre každodenný život

Zimislecel spoločnosti Vertex využíva ostrovčekové bunky vytvorené z kmeňových buniek. Na rozdiel od klasickej transplantácie má liečba výhodu v tom, že nie je závislá od získavania ostrovčekov z pankreasov zosnulých darcov. V hodnotenej skupine dosiahlo 10 z 12 účastníkov nezávislosť od podávania inzulínu. Všetci dvanásti mali zlepšené glykemické výsledky a počas sledovaného obdobia nezaznamenali závažnú hypoglykémiu. Tieto výsledky už boli známe. Na kongrese však Michael Rickels, (University of Pennsylvania, odborník na transplantácie pankreatických ostrovčekov), zdôraznil ďalší rozmer: účastníci uvádzali menšiu každodennú záťaž spojenú s diabetom a menší strach z hypoglykémie. Tieto údaje dopĺňajú klinické výsledky o pohľad samotných účastníkov a pripomínajú otázku, ktorú sme otvorili už v úvode: ako budeme hodnotiť skutočný prínos nových terapií v budúcnosti?

Zimislecel však stále vyžaduje systémovú imunosupresiu, ktorá má vlastné zdravotné riziká.

Tegoprubart: ako bezpečnejšie ochrániť transplantované ostrovčeky?

Tegoprubart nie je bunková terapia, ale nový, zatiaľ experimentálny liek na potláčanie imunitnej reakcie. Pri transplantácii darcovských ostrovčekov sa už používajú lieky, ktoré bránia tomu, aby ich imunitný systém odmietol. Niektoré, napríklad takrolimus, však môžu poškodzovať obličky aj samotné transplantované bunky. Výskumníci preto skúmajú, či by tegoprubart mohol nahradiť tieto lieky a zabezpečiť ochranu transplantovaných ostrovčekov s menšou toxicitou. Nejde teda o transplantáciu bez imunosupresie, ale o snahu urobiť ju bezpečnejšou.

O tomto prístupe sme už písali v DIAlogu #04, keď ho na INNODIA sympóziu predstavil Camillo Ricordi, odborník na transplantácie pankreatických ostrovčekov. Hovoril aj o výsledkoch klinickej štúdie, ktorú vedie Piotr Witkowski z University of Chicago. V nej všetkých 12 hodnotených účastníkov prestalo po transplantácii darcovských ostrovčekov potrebovať inzulínové injekcie – siedmim stačila jedna transplantácia, piati potrebovali dve. Čo teda priniesol kongres Breakthrough T1D nové? Nie ďalších 12 úspešne liečených ľudí, ale aktualizáciu výsledkov tej istej skupiny. Transplantované bunky naďalej fungovali, účastníci si udržiavali priaznivé glykémie a zatiaľ sa u nich nepozorovalo poškodenie obličiek pripisované liečbe. Ide však o malú skupinu a dlhodobú bezpečnosť ešte treba potvrdiť.

Najdôležitejšou novinkou je ďalšia klinická štúdia, ktorá už zahŕňa aj ľudí s T1D a chronickým ochorením obličiek. Prvý účastník už podstúpil transplantáciu. Prečo je to významné? Práve ľudia s poškodenými obličkami môžu byť pre riziká štandardnej imunosupresie z transplantácie vylúčení. Ak tegoprubart dokáže transplantované bunky dostatočne chrániť bez ďalšieho poškodzovania obličiek, mohol by túto možnosť liečby otvoriť aj skupine pacientov, pre ktorých je dnes príliš riziková.

To je skutočný posun: nielen udržať transplantované bunky funkčné, ale pokúsiť sa sprístupniť transplantáciu bezpečnejšie aj ľuďom, ktorí z nej doteraz nemohli mať prospech.

A čo bunky, ktoré by imunosupresiu nepotrebovali vôbec?

Na kongrese predstavil Per-Ola Carlsson z Uppsalskej univerzity vo Švédsku aktualizáciu výskumu spoločnosti Sana Biotechnology. Tá geneticky upravuje pankreatické ostrovčeky získané od darcov tak, aby ich imunitný systém príjemcu nerozpoznal a neodmietol. Cieľom je, aby transplantované bunky prežili bez potreby liekov na potláčanie imunity.

Ide o prvú klinickú štúdiu na človeku, vo fáze 1, ktorej hlavným cieľom je overiť bezpečnosť. Ako sme už vysvetľovali v DIAlogu #04, v tejto fáze sa ešte nesnažíme dokázať, že liečba dokáže diabetes vyliečiť. Prvý človek na svete dostal do svalu predlaktia iba malé množstvo geneticky upravených ostrovčekov od darcu – približne 7 % dávky potrebnej na dosiahnutie nezávislosti od inzulínu. Výskumníci chceli najprv zistiť, či bunky dokážu bezpečne prežiť a produkovať inzulín bez imunosupresie. Čo dnes vieme? Viac ako rok po transplantácii bunky stále prežívali a reagovali produkciou inzulínu na príjem potravy. U účastníka sa nezistili závažné nežiaduce účinky súvisiace s liečbou a nepotreboval imunosupresíva.

Naďalej si však musí podávať inzulín. To nie je prekvapenie ani zlyhanie liečby – podaná dávka buniek bola zámerne príliš nízka na to, aby dokázala pokryť jeho potrebu inzulínu. Čo je teda skutočným výsledkom? Prvý dôkaz u človeka, že geneticky upravené darcovské ostrovčeky môžu dlhodobo prežívať a produkovať inzulín bez liekov na potláčanie imunity.

Sana chce tieto poznatky využiť aj pri ďalšej terapii, SC451, ktorá má namiesto darcovských ostrovčekov využívať bunky vytvorené z kmeňových buniek. Cesta od prvých úspešných výsledkov k dostupnej liečbe tak ešte ostáva dlhá. Každý takýto krok však prináša nové dôkazy, že obnovenie vlastnej produkcie inzulínu bez celoživotnej imunosupresie nemusí zostať iba nesplniteľným snom.

Imunoterapia alebo náhrada beta buniek? Možno budeme potrebovať obe.

Doteraz sme hovorili najmä o možnostiach, ako nahradiť beta bunky, ktoré už nedokážu produkovať dostatok inzulínu. Výskum však pokračuje aj druhým smerom: ako ochrániť tie beta bunky, ktoré ešte fungujú, pred ďalším útokom imunitného systému? Práve o tom je imunoterapia. Na rozdiel od transplantácie sa nesnaží dodať nové bunky, ale ovplyvniť autoimunitný proces, ktorý pri T1D vedie k ich ničeniu.

Na kongrese predstavili aj dva experimentálne prístupy:

SAB-142 – liečba založená na protilátkach, jej cieľom je oslabiť imunitný útok na vlastné beta bunky. V prvej malej skupine štyroch účastníkov sa zachovala merateľná vlastná produkcia inzulínu, u troch sa dokonca zvýšila. Čo bude nasledovať? Už prebieha väčšia klinická štúdia SAFEGUARD u ľudí krátko po diagnóze T1D. Ďalšia štúdia PRISE-ATG má skúmať, či liečba dokáže ochrániť zostávajúce beta bunky aj u ľudí, ktorým diagnostikovali diabetes pred dlhším časom, až do dvoch rokov.

CNP-103 skúma iný spôsob: snaží sa imunitný systém naučiť, aby prestal útočiť na vlastné beta bunky, namiesto toho, aby sa jeho činnosť všeobecne potláčala. U prvých 32 účastníkov sa liečba zatiaľ javila ako dobre znášaná a neboli hlásené závažné nežiaduce udalosti. Štúdia sa preto rozširuje o ďalších účastníkov a prvé výsledky o účinnosti sa očakávajú koncom roka 2026 alebo v roku 2027.

Keď už existuje účinná liečba, je ešte správne používať placebo?

Výskum nových imunoterapií aj možností náhrady beta buniek prináša nádej, ale zároveň otvára otázky, ktoré sme ešte pred niekoľkými rokmi nemuseli riešiť. Ako budeme skúmať ďalšie terapie, keď už máme prvú schválenú liečbu, ktorá dokáže oddialiť klinický nástup T1D? A čo to znamená pre ľudí, ktorí sa rozhodujú, či sa do výskumu zapoja? Na kongrese sa tejto téme venoval Jason Gaglia z Joslin Diabetes Center a Harvard Medical School. Schválenie teplizumabu (Teizeild v EÚ, Tzield v USA) totiž prinieslo novú etickú otázku: Je správne, aby účastníci ďalších klinických štúdií dostávali placebo – neúčinnú látku – namiesto liečby, ktorá už preukázateľne dokáže oddialiť klinický nástup diabetu? Z pohľadu človeka, ktorý zvažuje účasť v klinickej štúdii, odpoveď nie je jednoduchá. Teplizumab nie je vhodný pre každého, vyžaduje 14 dní infúzií, môže mať nežiaduce účinky a jeho prínos sa medzi jednotlivcami líši. Navyše, schválenie lieku ešte neznamená, že je skutočne dostupný a hradený vo všetkých krajinách. Pre človeka, ktorý má k liečbe prístup mimo klinickej štúdie, môže byť možnosť dostať placebo dôvodom nezapojiť sa. Pre iného môže byť účasť vo výskume príležitosťou dostať sa k liečbe, ku ktorej by inak nemal prístup.

Jednou z možností je preto porovnávať nové terapie priamo s už existujúcou účinnou liečbou namiesto placeba. Takýto prístup už využíva napríklad štúdia ASCEND T1D, v ktorej sa porovnávajú dve aktívne imunoterapie. Hlavným posolstvom kongresu je, že s pokrokom v liečbe sa musí meniť aj spôsob, akým robíme klinický výskum. Nestačí skúmať, či nová terapia funguje. Musíme zohľadniť aj to, aké možnosti majú samotní účastníci, aké riziká podstupujú a čo pre nich účasť vo výskume skutočne znamená. Jedno univerzálne riešenie zatiaľ neexistuje. O to dôležitejšie je, aby sa skúsenosti, potreby a rozhodnutia ľudí s T1D zohľadňovali už pri plánovaní klinických štúdií.

Od výskumu k dostupnej liečbe: pripravujeme sa včas?

Nové možnosti liečby menia nielen spôsob, akým robíme klinický výskum, ale aj to, ako bude musieť fungovať zdravotná starostlivosť. Na kongrese opakovane zaznelo, že výskum T1D napreduje rýchlejšie, než sa na jeho výsledky stíhajú pripravovať zdravotnícke systémy. Nie je to však iba problém budúcnosti. Už dnes vieme, že schválenie liečby automaticky neznamená jej dostupnosť. Rozdiely medzi krajinami vidíme pri inzulíne, moderných technológiách aj pri nových možnostiach včasnej liečby T1D.

Čo sa teda už robí, aby sa rovnaké prekážky neopakovali pri bunkových terapiách?

Breakthrough T1D buduje medzinárodnú sieť Centers of Reference – špecializovaných pracovísk, ktoré sa pripravujú na poskytovanie nových bunkových terapií. Sedem centier (USA, Kanada, Spojené kráľovstvo a Taliansko) už spolupracuje na tom, ako tieto terapie bezpečne zaviesť do klinickej praxe, keď získajú schválenie. Príprava má aj konkrétnu podobu. V spolupráci s ATTD v Európe a American College of Diabetology v USA sa rozbieha vzdelávanie odborníkov. Pracovné skupiny pripravujú spoločné pravidlá výberu pacientov, ich sledovania po liečbe, hodnotenia výsledkov a spolupráce medzi špecializovanými centrami a bežnými diabetologickými ambulanciami.

Kongres však pripomenul aj ďalšiu dôležitú úlohu: človek sa o možnostiach liečby musí dozvedieť včas a zrozumiteľne. Napríklad v Colorade začali rodinám krátko po diagnóze systematicky vysvetľovať možnosti ochrany zostávajúcich beta buniek a účasti v klinických štúdiách. Spomedzi rodín, ktoré prejavili záujem, sa takmer štvrtina zapojila do výskumu do ôsmich týždňov. Pre Slovensko z toho vyplýva pomerne konkrétna úloha. Nemusíme čakať na schválenie prvej novej bunkovej terapie, aby sme začali pripravovať odborníkov, vytvárať spoluprácu so zahraničnými centrami a zabezpečovať, aby mali ľudia s T1D prístup k zrozumiteľným informáciám o nových možnostiach liečby a klinických štúdiách.

Dôležité bude aj vytvoriť jasnú cestu od bežnej diabetologickej ambulancie k špecializovaným pracoviskám, aby sa ľudia o nových možnostiach dozvedeli včas a vedeli, na koho sa obrátiť. Nie každá krajina musí mať vlastné centrum pre bunkové terapie, ale každá by mala vedieť zabezpečiť svojim pacientom prístup k potrebným informáciám, odborníkom a možnostiam liečby. Na Slovensku nám stále chýba ucelená národná stratégia pre diabetes, ktorá by určovala priority, zodpovednosti a konkrétne kroky aj v oblasti prevencie, včasného záchytu a nových možností liečby. Bez nej budeme na vedecký pokrok reagovať naďalej oneskorene a nesystematicky.

Prístup k novým terapiám nesmie závisieť od toho, či si pacient dokáže sám nájsť cestu do zahraničia. Svojich zástupcov v parlamente už máme. Napíšme im, oslovme členov zdravotníckeho výboru aj Ministerstvo zdravotníctva. Pýtajme sa v akom štádiu je príprava národnej stratégie pre diabetes, kto na nej pracuje, dokedy, čo konkrétne urobí pre lepšiu dostupnosť starostlivosti a ako budeme môcť sledovať výsledky. Žiadajme odpovede a vracajme sa k nim. A keď prídu ďalšie voľby, pýtajme sa na to aj kandidátov. Čo konkrétne ich program prinesie ľuďom s diabetom? Podporia vznik národnej stratégie a ako konkrétne prispejú k jej napĺňaniu? Ak chceme, aby bol diabetes prioritou aj pre tých, ktorí rozhodujú o našej zdravotnej starostlivosti, nesmie prestať byť prioritou pre nás. Zmeny sa nezačínajú iba v parlamente či na ministerstve. Začínajú sa tým, že ich budeme dôsledne žiadať.

Diabetes stigma: keď sa z glykovaného hemoglobínu stáva hodnotenie človeka

Kongres nebol iba o nových terapiách. Jedným z jeho najsilnejších posolstiev bola potreba lepšie porozumieť každodennému životu ľudí s T1D. Psychické zdravie, stigma, komunikácia aj individuálne potreby sa tak dostali do centra diskusie o budúcnosti diabetologickej starostlivosti.

Sú veci, ktoré môžeme v starostlivosti zmeniť bez čakania na ďalší vedecký objav.

Psychologička a výskumníčka Jane Speight upozornila na rozsah a dôsledky diabetologickej stigmy. Podľa prezentovaných výskumov má skúsenosť so stigmou štyri z piatich dospelých s T1D a až 98 % dospievajúcich a mladých dospelých v skúmanej skupine. Každý piaty dospelý s diabetom uvádza aj diskrimináciu – teda odlišné zaobchádzanie pre svoje ochorenie. Nejde pritom iba o nepríjemné poznámky. Stigma sa spája s horšou psychickou pohodou, nižšou dôverou vo vlastné schopnosti zvládať diabetes, ale aj so zdravotnými výsledkami. V prezentovaných dátach bola spojená s 2- až 3-násobne vyššími šancami na HbA1c nad 9 % a až dvojnásobnou pravdepodobnosťou diabetickej ketoacidózy (DKA). Tieto čísla jasne dokazujú, prečo stigmu nemožno považovať za okrajový psychologický problém. Silné bolo upozornenie Jane Speight na situácie, keď sa HbA1c prestáva vnímať ako zdravotný údaj a stáva sa hodnotením samotného človeka. Číslo potom akoby určovalo, či je niekto „dobrý pacient“, dostatočne sa snaží alebo zodpovedne zvláda svoje ochorenie. Hodnota HbA1c však nevypovedá o hodnote človeka. A za výsledkom, ktorý vidíme v ambulancii, je množstvo okolností, ktoré z neho nevyčítame.

Téma komunikácie sa na kongrese objavila aj v ďalších súvislostiach. Sarah Westen a Marissa Hitchcock pripomenuli význam jazyka najmä pri rozhovoroch o riziku komplikácií. Informovať o rizikách je potrebné, ale vyvolávať strach či pocit viny nie je to isté ako pomáhať človeku porozumieť svojmu zdraviu. Ellen O’Donnell sa venovala rozhovorom s rodinami po zistení včasného štádia T1D, keď človek ešte nemusí mať príznaky ani potrebovať inzulín. Takáto informácia môže zásadne ovplyvniť život celej rodiny. Nestačí preto iba oznámiť výsledok testu. Dôležité je vysvetliť, čo znamená, používať zrozumiteľné obrázky a príklady, zohľadniť skúsenosti aj psychický stav rodiny a zabezpečiť ďalšiu podporu. Podobné posolstvo zaznelo pri starostlivosti o ženy s T1D počas tehotenstva. Carol Levy pripomenula, že aj pri náročných glykemických cieľoch treba rešpektovať individuálne potreby a rozhodnutia ženy. Moderné technológie sú dôležité, ale nie každá žena chce alebo môže využívať rovnaké riešenie.

Čo z toho vyplýva pre každodennú prax? Pýtať sa skôr, než hodnotíme. Vysvetľovať riziká bez zastrašovania. Ponúkať možnosti namiesto predpokladu, že jedno riešenie vyhovuje všetkým. A vytvárať prostredie, v ktorom sa človek nebojí priznať, že niečo nezvláda alebo potrebuje pomoc. Komunikácia bez stigmy nie je iba otázkou vhodných slov. Ovplyvňuje dôveru, rozhodovanie, ochotu vyhľadať pomoc aj výsledky starostlivosti. A ako je to na Slovensku? Práve to chceme zistiť v našom prvom výskume diabetologickej stigmy. Zapojte sa, aj keď diabetes nemáte. Zaujímajú nás skúsenosti ľudí so všetkými typmi diabetu, ich blízkych aj pohľad širokej verejnosti. Prosím, vyplňte dotazník a zdieľajte ho s rodinou, priateľmi či kolegami. Stačí ak cielene poprosíte o vyplnenie aspoň jedného človeka. Potrebujeme počuť aj ľudí mimo diabetickej komunity, aby sme lepšie pochopili, s akými predsudkami sa na Slovensku stretávame. Vyplniť dotazník

Vyplniť dotazník – zapojte sa do výskumu

Viac o stigme, jej dôsledkoch a o tom, prečo sme výskum na Slovensku spustili, nájdete v mojom článku Od globálnej diskusie k našej realite: diabetes, stigma a čo s tým u nás.

2. Slovensko: viac než 11-tisíc podpisov. Čo bude nasledovať?

Konkrétnym príkladom toho, ako sa ľudia môžu spoločne usilovať o zmenu, je aj slovenská iniciatíva za zníženie DPH na glukózové senzory. Petícia, ktorú inicioval Ladislav Segeďa, žiada oslobodenie glukózových senzorov od DPH, prípadne ich zaradenie do najnižšej možnej sadzby. Získala už viac než 11-tisíc podpisov a bola doručená príslušným parlamentným výborom a Ministerstvu financií SR.

Podpisom sa však úsilie o zmenu nekončí. Autor preto 13. októbra vyzval signatárov, aby sa obrátili priamo na členov parlamentných výborov pre financie a zdravotníctvo, požiadali ich o prerokovanie petície a konkrétne kroky. Na stránke petície zverejnil aj pripravený text e-mailu, ktorý môžu použiť. Treba pritom rozlišovať dve veci: DPH a úhrady zo zdravotného poistenia. Zníženie dane samo osebe nezaručuje vyššie úhrady poisťovní ani odstránenie doplatkov za senzory. Môže však byť jedným z krokov k ich lepšej cenovej dostupnosti. Viac než 11-tisíc podpisov dostalo túto požiadavku pred zodpovedné inštitúcie. Teraz je dôležité, aby sa ňou príslušné výbory zaoberali a aby verejnosť žiadala a dostala jasnú odpoveď, akým spôsobom sa bude riešiť. Ak ste petíciu podpísali, prosím, urobte ďalší krok. Oslovte členov príslušných parlamentných výborov a požiadajte ich o stanovisko. Pripravený text aj aktuálne informácie nájdete priamo na stránke iniciatívy.

Petícia a aktuálna výzva jej autora:
https://www.peticie.com/announcements.php?petition=glukozove_senzory_by_mali_by_oslobodene_od_dph

3. PREME T1D: Nové terapie prinášajú nádej aj obavy. Čo ovplyvňuje rozhodovanie rodičov?

Ako už vieme, výskum diabetu 1. typu sa dnes nevenuje iba tomu, ako ochorenie čo najlepšie manažovať. Medzi možnosti ako ovplyvniť jeho prirodzený priebeh patrí aj imunoterapia vo forme lieku teplizumab (Tzield v USA, Teizeild v EÚ). Tá sa dnes používa (nie na Slovensku) u vybraných ľudí v druhom, ešte tzv. bezpríznakovom štádiu T1D. Diabetes nevylieči a jej účinok nie je u každého rovnaký, dokáže však oddialiť nástup ochorenia tak ako ho dnes bežne poznáme – s potrebou inzulínu. Všetko o teplizumabe (Tzield/Teizeild) nájdete v mojich článkoch na Type1Dmaniac(pre úplné načítanie označte aj “Older post” alebo “Newer posts” v pravom dolnom rohu.

O vedeckom pokroku a výzvach spojených s dostupnosťou nových terapií sme už hovorili. Ako však nové možnosti vnímajú samotné rodiny? Chcú ich využiť? A čo ovplyvňuje ich rozhodovanie? Práve na tieto otázky sme sa zamerali v medzinárodnom výskumnom projekte ISPAD JENIOUS – PREME T1D, na ktorom som spolupracovala pri jeho realizácii na Slovensku. Výsledky boli 29. septembra 2026 publikované v odbornom časopise Diabetic Medicine. Od júna 2024 do februára 2025 prostredníctvom dotazníka v 13 jazykoch boli získané odpovede od 1 281 rodičov a opatrovateľov z 50 krajín, vrátane 76 respondentov zo Slovenska a 50 z Česka.

V čase prieskumu bol teplizumab schválený iba v USA, odkiaľ pochádzali približne 3 % odpovedí. Pre väčšinu respondentov tak išlo skôr o možnosť budúcej liečby než o niečo, čo mohli svojim deťom reálne zabezpečiť. Odvtedy pribudlo aj európske schválenie pod názvom Teizeild, no pre nás táto registrácia neznamená automatickú dostupnosť či úhradu liečby.

Rodičia chcú čas navyše. Ale za akých podmienok? Až 83,1 % respondentov považovalo prevenciu alebo oddialenie klinického nástupu T1D za mimoriadne dôležité. Keď sme sa však pýtali na ochotu prijať liečbu, 31,2 % rodičov vyjadrilo bezpodmienečný súhlas bez ohľadu na spôsob jej podania. Ďalších 14,1 % by ju zvážilo, ak by sa podávala ústami. Zvyšných 54,7 % by ju za opísaných podmienok neprijalo. Práve rozdiel medzi tým, akú hodnotu rodičia pripisujú oddialeniu diabetu a za akých okolností by prijali konkrétnu terapiu, považujem za jedno z najzaujímavejších zistení. Najčastejšími emóciami spojenými s teplizumabom boli nádej a zvedavosť, zatiaľ čo najväčšie obavy vyvolávali možné nežiaduce účinky. Rodičia za najvýznamnejší potenciálny prínos nových terapií považovali zníženie dlhodobého rizika komplikácií. Pri teplizumabe najčastejšie očakávali oddialenie obdobia, keď bude dieťa potrebovať inzulínovú liečbu. Podobné očakávania aj neistoty opísali už Quinn a kolektív v kvalitatívnom výskume medzi rodičmi detí v druhom štádiu T1D. Teplizumab vnímali ako prameň nádeje, ale zároveň hovorili o náročnosti rozhodovania a praktických výzvach 14-dňového intravenózneho podávania (infúziou).

Informovanosť výrazne súvisí s ochotou liečbu prijať. Jedným z najvýraznejších výsledkov bolo, že 72,1 % respondentov nevedelo o existencii liečby pre skoré štádiá T1D a iba 7,3 % sa cítilo dostatočne informovaných o teplizumabe. Rodičia, ktorí už o terapiách ovplyvňujúcich priebeh T1D vedeli, mali približne dvojnásobné šance vyjadriť bezpodmienečnú ochotu liečbu prijať. Väčšia ochota súvisela aj s vyšším vzdelaním a životom v krajine s vyššími príjmami. Tieto súvislosti neznamenajú, že informovanosť či ekonomické podmienky samy osebe spôsobujú prijatie liečby. Ukazujú však, že postoje rodičov nevznikajú nezávisle od prostredia, v ktorom žijú, a informácií, ku ktorým majú prístup.

A čo skríning? Len 18 % respondentov uviedlo bezplatný prístup k skríningu (zistenie skorých štádií diabetu 1.typu) príbuzných prvého stupňa. Dostupnosť aj informovanosť sa medzi krajinami výrazne líšili. To je dôležité aj pri interpretácii ochoty rodičov prijať novú terapiu. Ak rodina nemá prístup k skríningu alebo nevie, kde ho podstúpiť, možnosť liečby v presymptomatickom štádiu zostáva vzdialená jej každodennej realite.

Čo nám výsledky hovoria – aj na Slovensku? Pri interpretácii treba pamätať, že odpovedali rodičia detí, ktoré už mali klinicky diagnostikovaný T1D. Nešlo o reprezentatívnu vzorku všetkých rodičov ani o rodiny, ktoré sa práve rozhodovali o ponúknutej liečbe dieťaťa v druhom štádiu ochorenia. Výsledky preto nemožno zamieňať so skutočnou mierou prijatia teplizumabu v klinickej praxi. Účasť slovenských a českých rodičov je pre mňa dôležitá aj preto, že ich skúsenosti a postoje sa dostali do medzinárodnej diskusie o budúcnosti liečby T1D.

Aj o tom, čo pre rodiny znamenajú nové možnosti liečby a vyliečenia T1D, sa budeme rozprávať už dnes, v nedeľu 25. októbra 2026 o 21:00 na DIApokeci. Nadviažeme na novinky z výskumu, ale priestor dostanú najmä vaše očakávania, otázky, nádeje aj obavy.

Zdroj: Passanisi S., Piona C. a kol. Awareness Drives Willingness: Results of the ISPAD JENIOUS–PREME T1D project on parents’ perspectives on disease-modifying therapy in T1D. Diabetic Medicine, 2026.

https://doi.org/10.1111/dme.70478

4. V nedeľu na DIApokeci: Cesta k vyliečeniu. Rôzne smery, jeden cieľ.

Čo vlastne znamená byť vyliečený z diabetu 1. typu? S príchodom nových terapií sa čoraz viac diskutuje nielen o nezávislosti od inzulínu, ale aj o dlhodobej účinnosti, bezpečnosti, každodennej záťaži a kvalite života. A tiež o tom, čo samotní ľudia s T1D považujú za skutočné vyliečenie.

V nedeľu 25. októbra o 21:00 sa na DIApokeci pozrieme na rôzne cesty k liečbe a vyliečeniu T1D. Priblížim poznatky zo sympózia INNODIA počas výročného kongresu Európskej asociácie pre štúdium diabetu (EASD 2026), kde sa diskutovalo o ochrane beta buniek, imunoterapii, bunkových terapiách a ďalších smeroch výskumu. Spomeniem aj výsledky už spomínanej medzinárodnej štúdie PREME T1D a to, čo nám hovoria o očakávaniach a obavách rodičov. Spolu s Annou Gajdošovou otvoríme priestor na otázky, skúsenosti a rozhovor o nádeji, neistote a budúcnosti liečby T1D.

Čo je DIApokec?

DIApokec je náš prvý pokus vytvoriť na Slovensku pravidelné online komunitné stretnutia pre ľudí, ktorých život sa dotýka diabetu 1. typu. Otvorený rozhovor, vzájomné počúvanie a zdieľanie skúseností. Prvýkrát sme sa stretli 30. augusta 2026, keď sme sa rozprávali o návrate detí s T1D do školy, dôvere, samostatnosti a obavách rodičov. Náš DIApokec beží každú poslednú nedeľu v mesiaci o 21:00 cez Zoom. Stretnutia trvajú 1 hodinu, nenahrávajú sa, sú otvorené všetkým bezplatne, pre prístup sa musíte registrovať. Aktuálnu tému, pozvánku a odkaz na pripojenie nájdete na Facebooku na stránke Type1Dmaniac a v príspevkoch venovaných DIApokecu. Pridajte sa k nám – či už máte otázky, skúsenosti, o ktoré sa chcete podeliť, alebo vás jednoducho zaujíma pohľad ostatných.

Na záver

Za každou novou terapiou, výskumným výsledkom či rozhodnutím o zdravotnej starostlivosti sú predovšetkým ľudia. Ich skúsenosti, potreby a očakávania si vyžadujú našu pozornosť. Rovnako ako prístup k zrozumiteľným, overeným a relevantným informáciám – bez zbytočného rozruchu, prehnaných sľubov či vytvárania falošných nádejí.

Práve o to sa snažím v DIAlogu. Prinášať vám novinky z výskumu a starostlivosti o diabetes 1. typu, vysvetľovať ich význam, ale aj limity a pozerať sa na to, čo znamenajú pre nás.

Ak vám DIAlog prináša užitočné informácie, prihláste sa k jeho odberu a podeľte sa oň s ďalšími.

#type1dmaniac

Zdroje a autorská poznámka

Pri príprave tohto vydania DIAlogu som vychádzala najmä z odborných publikácií, informácií prezentovaných na kongrese Breakthrough T1D Clinical & Research Congress 2026 a materiálov organizácie Breakthrough T1D.

Hlavné odborné zdroje:

• Breakthrough T1D – Clinical & Research Congress 2026
• Breakthrough T1D – výskum a vývoj nových terapií
• ISPAD JENIOUS – PREME T1D, Diabetic Medicine (2026)

Ďalšie konkrétne odkazy na štúdie, iniciatívy a súvisiace články sú uvedené priamo v texte.

O DIAlogu: DIAlog je autorský výber, spracovanie a interpretácia informácií z výskumu a starostlivosti o diabetes 1. typu, doplnená o autorský kontext, skúsenosti a vlastné komentáre.

Ak obsah DIAlogu citujete alebo z neho čerpáte, prosím, uveďte ako zdroj aj príslušné vydanie DIAlogu s odkazom na pôvodný článok. Odborné zdroje uvedené v texte slúžia na overenie informácií, nie ako náhrada odkazu na toto autorské spracovanie.