Posledné dni septembra patrili v diabetológii Milánu. Na 62. výročnom kongrese EASD sa stretlo viac ako 16 000 ľudí a medzi tisíckami prezentácií, diskusií a nových dát dostal tentoraz výrazný priestor aj diabetes 1. typu (t1d). EASD Annual Meeting – je každoročné stretnutie Európskej asociácie pre štúdium diabetu, ktoré patrí medzi najväčšie svetové odborné podujatia venované diabetu.
A tak je aj tento DIAlog trochu iný. Časť správ som tentoraz nesledovala iba cez publikácie a tlačové správy, ale priamo na EASD, aj ako tvár pred publikom a súčasť INNODIA Symposium on T1D Therapies v Miláne.
Keď sa odfiltruje množstvo zložitých názvov, molekúl, fáz klinických štúdií a veľkých prísľubov, zostáva jedna zaujímavá línia: v t1d sa čoraz viac rieši nielen to, ako ho lepšie manažovať, ale ako ho zachytiť skôr, zasiahnuť do jeho priebehu a napokon možno nahradiť to, čo autoimunita zničila.
V tomto vydaní sa preto pozrieme na nové európske dáta zo skríningu t1d, príchod novej inzulínovej pumpy Tandem Mobi do Európy, dve veľké farmaceutické spoločnosti, ktoré už skúšajú liečbu meniacu priebeh ochorenia t1d v neskorých fázach klinického vývoja, a výsledky transplantácie ostrovčekov, pri ktorých všetkých 12 účastníkov dosiahlo nezávislosť od inzulínu.
Poďme na to.
1. Skríning T1D v Európe: EDENT1FI ukazuje, že to ide aj mimo výskumných centier
V DIAlogu #02 sme písali o prvom medzinárodnom konsenze, ktorý priniesol odporúčania, ako by mal populačný skríning diabetu 1. typu vyzerať. Na EASD v Miláne prišla ďalšia dôležitá otázka: dá sa takýto screening reálne zaviesť naprieč rôznymi európskymi zdravotnými systémami?
Projekt EDENT1FI priniesol výsledky zo screeningu 140 568 detí a mladých ľudí v ôsmich európskych krajinách – v Česku, Dánsku, Švédsku, Nemecku, Taliansku, Poľsku, Portugalsku a Spojenom kráľovstve. Medián veku bol 7,6 roka, (t.j. polovica testovaných detí mala menej ako 7,6 roka a druhá polovica viac).
Rozdiel medzi deťmi s rodinnou anamnézou T1D a bez nej bol podľa očakávania veľký. Skoré štádium T1D bolo zachytené u 2,13 % detí s prvostupňovým príbuzným (rodič alebo súrodenec) s T1D – približne u jedného zo 45. A u 0,32 % detí bez takejto rodinnej anamnézy, teda približne u jedného z 350. Celkovo bolo identifikovaných 634 detí so skorým T1D. U 386 z nich už následné vyšetrenia umožnili určiť štádium ochorenia: 300 bolo v Štádiu 1, 70 v Štádiu 2 a 16 už v Štádiu 3.
Prečo je to dôležité? Rodinná anamnéza jednoznačne znamená vyššie riziko – v EDENT1FI bol skorý T1D medzi deťmi s rodičom alebo súrodencom s T1D zachytený približne sedemkrát častejšie než medzi deťmi bez takejto rodinnej anamnézy. Tieto deti však predstavujú iba malú časť celej populácie. A to dobre vidno aj na výsledkoch: napriek oveľa nižšiemu individuálnemu riziku bolo medzi deťmi bez prvostupňového príbuzného s T1D zachytených 408 prípadov, oproti 219 medzi deťmi s rodinnou anamnézou. Ak by sme teda skríning obmedzili iba na rodiny, v ktorých už T1D poznáme, veľká časť detí so skorým T1D by zostala nezachytená. EDENT1FI navyše nepoužíval jeden izolovaný národný model. Spoločný protokol sa podarilo zaviesť v krajinách s rozdielnymi zdravotnými systémami, čo je dôležitý krok od otázky „mali by sme robiť skríning?“ k otázke „ako ho dostať do bežnej zdravotnej starostlivosti?“
A význam skorého zachytenia sa mení spolu s liečbou. Pozitívny skríning už nemusí znamenať iba „vieme, že T1D príde“. Umožňuje sledovanie, znižovanie rizika diagnózy cez diabetickú ketoacidózu a pri Štádiu 2 už v niektorých krajinách aj prístup k liečbe, ktorá dokáže nástup Štádia 3 oddialiť (nie, na Slovensku ešte nie). Práve preto budú výsledky EDENT1FI čoraz viac dôležité aj s pribúdajúcimi terapiami na ovplyvnenie priebehu ochorenia.
Čo to znamená pre Slovensko? EDENT1FI nehovorí, že máme hotový model, ktorý stačí zajtra skopírovať. Ukazuje však, že populačný skríning T1D už nie je iba koncept fungujúci v jednom špecializovanom centre. V našom susedstve sa testuje v Česku a Poľsku a Taliansko už prijalo legislatívu pre celoštátny screening T1D, hoci jeho implementácia stále prebieha.
Zdroj: výsledky projektu EDENT1FI prezentované na 62. výročnom kongrese EASD v Miláne, Short Oral Discussion 398.
2. Tandem Mobi prichádza do Európy. Do Česka áno, na Slovensko zatiaľ nie
Po americkom trhu sa jedna z najmenších dostupných inzulínových púmp rozširuje aj do Európy. Spoločnosť Tandem Diabetes Care 28. septembra oznámila, že pumpa Tandem Mobi je dostupná v 12 krajinách mimo USA a výrobca v nich už prijíma objednávky a pumpy dodáva.
Na zozname sú Belgicko, Česká republika, Dánsko, Fínsko, Nemecko, Izrael, Taliansko, Luxembursko, Španielsko, Švédsko, Švajčiarsko a Spojené kráľovstvo. Slovensko medzi nimi nie je.
Mobi má zásobník na 200 jednotiek inzulínu, používa algoritmus Control-IQ+ a pri uvedení na tieto trhy spolupracuje s Dexcom G7. Algoritmus predpovedá vývoj glukózy 30 minút dopredu a podľa údajov zo senzora upravuje dávkovanie inzulínu každých päť minút. Pumpa nemá klasický displej – plne sa ovláda cez mobilnú aplikáciu. Dá sa nosiť vo vrecku či pripnutá k oblečeniu, ale aj priamo na tele v puzdre s krátkym 12-centimetrovým infúznym setom. To ju radí takmer k jej bezhadičkovým konkurentom.
Pri aktuálnom európskom uvedení je podporovaný kompatibilný iPhone; Android zatiaľ nie. Tandem plánuje spustiť podporu Androidu vo vybraných krajinách v roku 2027. Ďalšie integrácie CGM sú vo vývoji a integrácia so senzormi Abbott by sa mala začať uvádzať na vybrané trhy takisto v roku 2027.
Prečo je to zaujímavé aj zo Slovenska? Pretože pekne ukazuje rozdiel medzi tým, keď je zdravotnícka technológia „dostupná v Európe“, a tým, keď je skutočne dostupná človeku s diabetom v konkrétnej krajine. Európske uvedenie produktu ešte automaticky neznamená jeho uvedenie na každý národný trh. V tomto prípade je rozdiel viditeľný hneď za hranicami: Mobi sa už dodáva v Česku, ale nie na Slovensku. Tandem pritom na Slovensku distribútora pre svoje produkty má; samotný Mobi však v aktuálnom zozname krajín, kde sa dodáva, Slovensko uvedené nemá.
A možno práve toto je pri nových technológiách rovnako dôležitá správa ako ich technické parametre: inovácia má pre človeka hodnotu až vtedy, keď sa k nej môže reálne dostať.
Od výskumu k liečbe je dlhá cesta
Pri ďalších témach z Milána sa musíme na tejto ceste vrátiť o niekoľko krokov späť. INNODIA Symposium on T1D Therapies ukázalo štyri veľké smery, ktorými sa budúcnosť liečby diabetu 1. typu uberá: ochrana a zdravie beta buniek, ovplyvňovanie imunitného systému, bunkové terapie a náhrada beta buniek. Od výskumu v laboratóriu až po pokročilé klinické štúdie.
V tomto DIAlogu som si z nich vybrala iba niekoľko. Nie preto, že ostatné nie sú zaujímavé – práve naopak a k viacerým sa ešte vrátim. Tentoraz však začnem pri tých, ktoré došli vo vývoji “od laboratória k človeku” najďalej.
Už keď som v roku 2024 písala o svojej ceste k INNODIA, spomínala som číslo, ktoré mám pri výskumoch stále v hlave: 98 % potenciálnych liečiv, ktoré vstúpia do vývoja, sa k pacientom napokon nikdy nedostane. Cesta od zaujímavého nápadu k reálnej liečbe je totiž veľmi dlhá. Pred skúšaním u ľudí je ešte predklinický výskum v laboratóriu a na modeloch ochorenia. Potom, veľmi zjednodušene:
Fáza 1 → prvé skúšanie u malej skupiny ľudí, často zdravých dobrovoľníkov, hoci pri niektorých terapiách priamo u ľudí s daným ochorením. Hlavnou otázkou je bezpečnosť, dávka a to, ako sa liečba správa v ľudskom tele.
Fáza 2 → liečba sa skúša na menšej skupine ľudí s daným ochorením. Hľadáme prvé presvedčivejšie dôkazy, či skutočne funguje, a ďalej sledujeme bezpečnosť.
Fáza 3 → prichádza väčšia skupina ľudí a cieľom je účinnosť a bezpečnosť potvrdiť. Práve tieto výsledky môžu byť podkladom pre rozhodovanie o schválení liečby.
Fáza 4 → prichádza po schválení. Liečba sa už používa a ďalej sa sleduje jej účinnosť a najmä bezpečnosť v oveľa väčšej populácii a počas dlhšieho obdobia.
A pozor – tieto fázy vôbec nie sú rýchle schodíky. Jednotlivé etapy môžu trvať roky a celý vývoj od predklinického výskumu po schválenie sa bežne počíta približne na 10 až 15 rokov. Mnohé projekty sa pritom do cieľa nikdy nedostanú. A ani schválením sa cesta nekončí. Potom prichádza presne tá otázka, ktorú sme videli pri Mobi: schválené ešte neznamená dostupné. Uvedenie na konkrétny trh, distribúcia, cena, úhrada – až potom sa z vedeckého úspechu môže stať niečo, čo človek reálne dostane.
Možno aj preto som ako pozvaný certifikovaný INPACT Associate na pódiu (foto vyššie) počas sympózia položila vedcom otázku, ktorú som si so sebou do Milána priniesla: „Ako chcete urobiť svoju mimoriadnu prácu obyčajnou?“
Obyčajnou nie v zmysle bezvýznamnou. Myslela som tým, ako z mimoriadnej vedy, o ktorej dnes počúvame v konferenčých sálach, urobiť niečo, k čomu sa raz ľudia s diabetom reálne dostanú vo svojom každodennom živote – bez ohľadu na to, kde žijú alebo aké je ich sociálne postavenie. (Niektoré z ich odpovedí prinesiem neskôr).
Preto v tomto vydaní #04 začnem tým, čo je k tejto „obyčajnosti“ momentálne najbližšie: liečbou, ktorá sa snaží meniť priebeh T1D a už sa dostala aspoň do fázy 3 klinického skúšania.
Za týmito projektmi pritom nestoja vo farmaceutickom svete žiadni nováčikovia. Lilly tento rok oslavuje 150 rokov od svojho založenia a história Sanofi siaha viac ako polstoročie dozadu. Obe spoločnosti majú dlhú históriu aj v diabete – a dnes skúšajú, či sa môžeme posunúť od liečby jeho následkov aj k ovplyvneniu samotného priebehu T1D.
3. Lilly skúša v T1D dva lieky, ktoré už poznáme odinakiaľ
Prvé dva projekty, pri ktorých sa zastavím, majú jednu zaujímavosť: nejde o úplne nové molekuly, ktoré sa prvýkrát dostávajú k človeku. Baricitinib aj tirzepatid sú už schválené lieky – len nie na diabetes 1. typu. A v T1D sa s nimi skúšajú dve veľmi odlišné veci.
Baricitinib: môžeme spomaliť samotný priebeh T1D?
Baricitinib (Olumiant) je liek ovplyvňujúci imunitný systém, ktorý sa už používa napríklad pri reumatoidnej artritíde a alopecia areata. V T1D je cieľ iný: zasiahnuť do autoimunitného procesu a zachovať vlastné beta bunky čo najdlhšie. A Lilly ho teraz skúša vo fáze 3 na oboch stranách klinickej diagnózy. V BARICADE-DELAY sa podáva ľuďom vo veku 1–35 rokov v Štádiu 1b alebo Štádiu 2. Otázka znie: dokážeme oddialiť prechod do Štádia 3? V BARICADE-PRESERVE sa skúša u ľudí v rovnakom vekovom rozpätí, ale maximálne 100 dní od diagnózy Štádia 3. Tu je otázka iná: dokážeme zachovať beta bunky, ktoré ešte zostali, a spomaliť pokles vlastnej produkcie inzulínu?Nejde pritom o prvý pokus s baricitinibom v T1D. Predchádzajúca akademická štúdia BANDIT priniesla výsledky naznačujúce zachovanie vlastnej produkcie inzulínu po diagnóze. Teraz sa má vo fáze 3 ukázať, či sa tento efekt potvrdí vo väčších štúdiách.
Tirzepatid: a čo metabolická stránka života s T1D?
Úplne inú otázku kladie Lilly pri tirzepatide (Mounjaro), agonistovi receptorov GIP a GLP-1, ktorý už poznáme z liečby T2D a obezity. Dve štúdie fázy 3 – SURPASS-T1D-1 a SURPASS-T1D-2 – ho teraz skúšajú u dospelých s T1D a nadváhou alebo obezitou. Tu nejde o zastavenie autoimunity ani o záchranu beta buniek. Skúma sa, či môže tirzepatid popri inzulíne zlepšiť glykemickú kontrolu a ďalšie metabolické výsledky u ľudí s T1D a nadváhou alebo obezitou.
A to je dôležité rozlíšenie: baricitinib sa snaží ovplyvniť priebeh samotného autoimunitného ochorenia; tirzepatid skúma ďalší spôsob, ako zlepšiť jeho manažment u konkrétnej skupiny ľudí. Ani jeden z nich dnes nie je schválený na liečbu T1D.
Sanofi: teplizumab bol začiatok, nie koniec
Pri spoločnosti Sanofi je situácia trochu iná. Tu už nemusíme hovoriť iba o tom, či je možné priebeh T1D ovplyvniť. Teplizumab (Tzield) ukázal, že je. Na mojom blogu jeho cestu sledujem prakticky od začiatku. Už v novembri 2022, krátko po jeho prvom schválení FDA, som písala o tom, čo tento úplne nový prístup znamená, prečo je preň dôležitý skríning a prečo sa na T1D musíme začať pozerať ako na ochorenie, ktoré sa začína dávno pred klinickou diagnózou: Čo o Tzield (teplizumab) ešte neviete. Neskôr som sa k nemu vrátila aj cez skúsenosti rodín, ktoré liečbu reálne absolvovali – v príbehoch Cesta s Tzieldom I a Cesta s Tzieldom II.
Najskôr išlo o schopnosť teplizumabu oddialiť prechod diabetu 1. typu zo Štádia 2 do klinického Štádia 3. Vývoj sa však pri tomto bode nezastavil. V júni 2026 americká FDA schválila teplizumab v USA aj pre deti a dospievajúcich vo veku 8–17 rokov s nedávno diagnostikovaným Štádiom 3 T1D – tentoraz s cieľom spomaliť stratu vlastnej produkcie inzulínu po diagnóze. Tomuto posunu som sa podrobnejšie venovala už v DIAlogu #01. A práve tu nadväzuje to, čo Sanofi predstavilo na sympóziu INNODIA. Otázka už neznie iba „dokážeme oddialiť Štádium 3?“, ale aj „koľko vlastnej produkcie inzulínu dokážeme zachovať po diagnóze a ako dlho?“
BETA-PRESERVE – koľko vlastného inzulínu dokážeme zachovať po diagnóze?
BETA-PRESERVE je potvrdzujúca štúdia fázy 3 so 723 deťmi, dospievajúcimi a dospelými so Štádiom 3 T1D. Účastníci sú v pomere 2 : 1 randomizovaní na teplizumab alebo placebo a dostávajú dve 12-dňové intravenózne kúry s odstupom šiestich mesiacov. Výskumníci sledujú vlastnú produkciu inzulínu, ale aj HbA1c či počet dní, počas ktorých účastníci nepotrebujú prandiálny inzulín. Rozsah štúdie je zaujímavý aj geograficky – prebieha vo viac ako 200 centrách v 20 krajinách. Medzi nimi sú Česko, Poľsko, Taliansko či Rumunsko. Slovensko nie.
FREXALIMAB – zablokovať jedno z „potvrdení“ autoimunitného útoku
Sanofi zároveň skúša ďalší spôsob, ako zasiahnuť do autoimunitného procesu. Frexalimab blokuje tzv. spojenie CD40–CD40L, ktoré je jedným zo signálov potrebných na aktiváciu imunitnej odpovede. Pri T1D totiž imunitný systém rozpoznáva vlastné beta bunky ako cieľ útoku. Nestačí však iba rozpoznať cieľ – imunitné bunky potrebujú aj ďalšie aktivačné signály, akési „potvrdenie: áno, proti tomuto cieľu treba zasiahnuť“. Frexalimab sa snaží jedno z týchto potvrdení zablokovať, a tým utlmiť autoimunitný útok na vlastné beta bunky a zachovať ich funkciu čo najdlhšie.
V štúdii fázy 2 FABULINUS bolo zaradených 192 ľudí s nedávno diagnostikovaným štádiom 3 T1D. Cieľom je zistiť, či takýto zásah do imunitného systému dokáže zachovať zostávajúcu funkciu beta buniek. Nábor je už ukončený, ale výsledky účinnosti zatiaľ nemáme. A to je pri správach z výskumu dôležité rozlišovať. To, že liek vstúpil do klinickej štúdie alebo že spoločnosť predstavila svoj vývojový program na kongrese, ešte nie je dôkazom, že liečba funguje.
Pri Sanofi však už máme teplizumab ako dôkaz, že ovplyvnenie priebehu T1D nie je iba teoretickou možnosťou. Teraz sa otázky posúvajú ďalej: kedy je najlepší čas zasiahnuť, ako dlho efekt vydrží a koľko vlastnej produkcie inzulínu dokážeme zachovať aj po diagnóze?
4. Náhrada beta buniek pri dlhodobo trvajúcom T1D
Sledovať vývoj liečby, ktorá by dokázala T1D zachytiť skôr, spomaliť jeho postup alebo zachovať zostávajúce beta bunky, je nesmierne vzrušujúce. Aj keď mnohé z týchto možností ešte nie sú bežne dostupné, menia predstavu o tom, čo bude pri T1D v budúcnosti možné. Cieľom pri diabete 1.typu už teda nebude iba čakať na Štádium 3 a potom nahrádzať chýbajúci inzulín. Cesta je nájsť T1D skôr, zasiahnuť do autoimunity a zachovať vlastné beta bunky čo najdlhšie.
Ale pri všetkom tom rozprávaní o skorých štádiách sa prirodzene ponúka otázka: A čo my, ktorí už sami – alebo v rodine – žijeme s T1D roky? Pri dlhodobo etablovanom T1D, dnes označovanom aj ako Štádium 4, už nejde o oddialenie klinickej diagnózy. Vlastných funkčných beta buniek môže zostáva príliš málo na to, aby zabezpečili dostatočnú produkciu inzulínu. A tak sa mení aj otázka výskumu: ak už nemáme dostatok vlastných beta buniek, dokážeme ich nahradiť?
Možností je viac – od transplantácie pankreatických ostrovčekov od zosnulých darcov cez bunky vytvorené z pluripotentných kmeňových buniek až po experimentálne prístupy využívajúce vlastné preprogramované bunky či bunky a tkanivá iných živočíšnych druhov. O jednotlivých cestách, ich rozdieloch aj prekážkach som podrobnejšie písala v článku Liečba diabetu: čínski vedci v centre pozornosti.
Tentoraz sa zastavím pri jednej z týchto možností – transplantácii pankreatických ostrovčekov od darcu. A pri mene, ktoré je s jej históriou neoddeliteľne spojené.
Camillo Ricordi – meno, ktoré zmenilo transplantáciu ostrovčekov
Profesor Camillo Ricordi patrí medzi svetové kapacity v oblasti transplantácie pankreatických ostrovčekov a bunkovej náhrady pri T1D. Koncom 80. rokov vyvinul automatizovanú metódu izolácie ostrovčekov z pankreasu a zariadenie známe ako Ricordi Chamber. Práve ono umožnilo získavať z darcovského pankreasu dostatočné množstvo životaschopných ostrovčekov bez toho, aby sa pri ich oddeľovaní zničili. Metóda sa následne stala štandardom pre izoláciu ľudských ostrovčekov a vytvorila jeden zo základov, na ktorých mohla vyrásť moderná klinická transplantácia ostrovčekov. Zaujímavý je aj detail, ktorý k Ricordiho príbehu patrí: komerčných práv na svoj vynález sa vzdal, aby bola technológia dostupná výskumným tímom po celom svete. Ricordi Chamber sa tak postupne dostala do transplantačných centier naprieč krajinami a jej princíp sa používa dodnes.
Keď teda Camillo Ricordi na INNODIA sympóziu hovoril o tom, kam sa transplantácia ostrovčekov posunula dnes, nebol to iba pohľad na jednu aktuálnu klinickú štúdiu. Bol to pohľad človeka, ktorý pomáhal vytvoriť technológiu, vďaka ktorej sa transplantácia ostrovčekov vôbec mohla dostať do klinickej praxe. A tentoraz priniesol číslo, ktoré stojí za pozornosť: 12 z 12.
12 z 12 bez externého inzulínu
V pilotnej štúdii University of Chicago dostalo 12 dospelých s dlhodobo trvajúcim T1D transplantáciu pankreatických ostrovčekov od zosnulých darcov. Diabetes mali v priemere približne 33 rokov a do štúdie boli zaradení pre opakované závažné hypoglykémie napriek intenzívnej liečbe. Výsledok? Všetkých 12 prestalo potrebovať externý inzulín. Pri poslednom hodnotení dosahovalo ich priemerné HbA1c približne 5,4 %, bez závažných hypoglykémií. Neboli zaznamenané ani prípady odmietnutia transplantovaných ostrovčekov. Samotné číslo 12 z 12 však nie je novinkou z EASD. Tieto výsledky boli predstavené už v júni 2026 na ADA. V Miláne bolo pre mňa zaujímavejšie niečo iné: čo umožnilo dosiahnuť tieto výsledky a kam sa program posúva ďalej.
Bez inzulínu, ale nie bez imunosupresie
Transplantovať nové beta bunky nestačí. Musíme ich ešte udržať pri živote a ochrániť pred imunitným systémom. A pri T1D je tento problém dvojnásobný. Imunitný systém, ktorý pôvodne napádal vlastné beta bunky, svoju autoimunitnú reakciu mieri aj proti novým bunkám. A ak ostrovčeky pochádzajú od iného darcu, pridáva sa k tomu ešte druhý problém – imunitný systém ich rozpoznáva ako cudzie tkanivo a môže transplantát odmietnuť.
Po transplantácii sa na potlačenie imunitného systému používa kombinácia viacerých liekov. V tejto štúdii vedci jeden z nich – tacrolimus – nahradili tegoprubartom. Tacrolimus patrí medzi kľúčové a veľmi často používané lieky na prevenciu odmietnutia transplantátu, môže však byť toxický pre obličky aj pre samotné beta bunky. A práve toxicita pre obličky bola doteraz jedným z dôležitých limitov transplantácie ostrovčekov. Kandidáti museli mať dostatočne dobrú funkciu obličiek, pretože dlhodobá liečba tacrolimom ju môže ďalej zhoršovať. Ľudia s T1D a chronickým ochorením obličiek tak paradoxne patrili medzi tých, pre ktorých tento prístup často neprichádzal do úvahy.
Tegoprubart teda neodstraňuje potrebu imunosupresie, ale nahrádza jednu z jej dôležitých súčastí. Ak sa potvrdí, že dokáže chrániť transplantované ostrovčeky bez toxicity tacrolimu, mohol by rozšíriť okruh ľudí, pre ktorých by transplantácia ostrovčekov mohla byť možnosťou. A toto už nie je iba teória. Ricordi v Miláne hovoril aj o novej štúdii u ľudí s T1D a chronickým ochorením obličiek – teda práve u skupiny, ktorá bola doteraz z podobného prístupu často vylúčená. Ricordi však pri tomto kroku neskončil. Nahradiť toxickejší tacrolimus lepšie tolerovanou imunosupresiou môže transplantáciu ostrovčekov posunúť ďalej a otvoriť ju širšej skupine ľudí. Skutočným cieľom je však chronickú imunosupresiu odstrániť úplne.
A práve tu sa dnes skúša viacero ciest. Jednou je vytvoriť alebo upraviť bunky tak, aby ich imunitný systém nedokázal tak ľahko napadnúť. Ricordi spomenul aj spoluprácu so Sana Biotechnology a Jamesom Shapirom na génovo upravených bunkách, ktoré sa snažia práve o takúto imunitnú ochranu. Ďalšou cestou je bunky pred imunitným systémom fyzicky chrániť. Ricordi hovoril o pripravovanom skúšaní technológie iTolerance v Šanghaji, kde majú byť ostrovčeky kombinované s ochranným MicroGelom s cieľom dosiahnuť transplantáciu bez chronickej systémovej imunosupresie. Všetky tieto prístupy sa snažia vyriešiť ten istý problém rôznymi spôsobmi: nové beta bunky už vieme človeku dodať a vieme, že môžu produkovať dostatok inzulínu. Teraz ich potrebujeme udržať funkčné bez toho, aby človek za ich prežitie platil celoživotným potláčaním celého imunitného systému.
Až keď sa podarí spojiť dostupný zdroj beta buniek s ich dlhodobou ochranou pred imunitným systémom, môže sa náhrada beta buniek začať posúvať od liečby pre veľmi úzko vybraných pacientov k niečomu, čo by raz mohlo mať význam pre oveľa väčšiu časť ľudí so Štádiom 4 T1D.
_____________________________________
Čo si teda z Milána odniesť?
Nie jednu „prelomovú“ správu. Skôr obraz toho, ako veľmi sa dnes rozširuje priestor možností pri T1D.
Hľadáme ochorenie skôr, než sa objavia príznaky. Skúšame zasiahnuť do jeho priebehu a zachovať vlastné beta bunky. Pre tých, ktorí s T1D žijú roky, hľadáme spôsoby, ako chýbajúce bunky nahradiť. A popritom sa ďalej vyvíjajú technológie, ktoré môžu zlepšovať každodenný život už dnes.
Nie všetko uspeje. Nie všetko sa dostane k ľuďom. A aj to, čo uspeje, bude musieť prekonať ďalšiu hranicu – dostupnosť. Možno práve preto sa stále vraciam k tej istej otázke: nestačí meniť to, čo je pri diabete možné. Musíme meniť to, čo je možné pre ľudí s diabetom. A na to potrebujeme viac než nové dáta. Potrebujeme ľudí, ktorí im rozumejú, dôveryhodné zdroje a informované rozhodnutia – od ľudí s T1D a ich rodín až po tých, ktorí rozhodujú o tom, čo pre nich bude dostupné.
Aj preto vznikol DIAlog. Aby mali dôležité správy zo sveta T1D svoje miesto aj v slovenčine – pri zdroji, s kontextom a bez straty toho, čo naozaj znamenajú.
Ak je to niečo, čo chcete čítať – alebo čo by podľa vás mali čítať aj iní – prihláste sa na odber a pošlite DIAlog ďalej.
#type1dmaniac
