Začiatkom tohto roka sme v rámci INNODIA INPACT zorganizovali komunitné podujatie s názvom „„Tzield Journeys: Skutočné príbehy, skutočný INPACT“.
Ako som písala v 1. časti – Aubreyin príbeh, nešlo o prednášku ani o vedeckú prezentáciu.
Bolo to otvorené miesto, kde mohli rodiny zdieľať, čo v skutočnosti znamená mať prístup k liečbe Tzield (teplizumab) – prvej terapii schválenej na oddialenie nástupu 3. štádia diabetu 1. typu.

Dnes prinášam druhý príbeh: Jaime Lucove z Kalifornie. Jaime diagnostikovali diabetes 1. typu vo veku troch rokov a s týmto ochorením žije už 41 rokov. Je epidemiologička, pracuje v neziskovej organizácii zameranej na diabetes 1. typu a je mamou dvoch detí (15 a 12 rokov).
V roku 2024 jej syn Carter dostal liečbu Tzield po tom, čo mal pozitívne výsledky na viacero protilátok súvisiacich s diabetom.

Jaime začala svoje rozprávanie spomienkou na svoje detstvo s diabetom. V tom čase bolo zvládanie ochorenia úplne iné, než ako ho poznajú rodiny dnes. Neboli žiadne glukomery – neexistoval spôsob, ako zistiť skutočnú hladinu glykémie. Jedinou dostupnou metódou bolo testovanie moču, ktoré ukázalo len to, či je hladina glukózy veľmi vysoká, no nič presnejšie. Nízke glykémie sa liečili len podľa príznakov: keď sa človek cítil trasľavý alebo unavený, znamenalo to, že je čas na džús.

Po mnoho rokov používala živočíšny inzulín, regular a NPH, až kým sa v jej neskoršej tínedžerskej dobe nestali dostupné moderné inzulíny. Napriek týmto obmedzeniam sa aktívne venovala športu – hrala futbal, softball aj basketbal – a zároveň sa jej darilo v škole. Skúsenosti so životom s diabetom ju napokon inšpirovali k voľbe povolania.

V možnostiach manažmentu diabetu, ktoré máme dnes k dispozícii, sa prešiel obrovský kus cesty.

Keď rozmýšľala o svojich deťoch a o možnosti skríningu

Keď Jaime čakala svojho syna Cartera, jej tehotenstvo bolo považované za vysokorizikové kvôli diabetu 1. typu. Lekári jej povedali, že jeho pravdepodobnosť vzniku ochorenia je približne 4 % – „čo sa mi zdalo celkom nízke,“ spomína.

Po Carterovom narodení sa nikto nezmienil o skríningu protilátok. Až o niekoľko rokov neskôr sa Jaime prostredníctvom facebookových skupín o diabete vôbec dozvedela, že takýto skríning existuje. V tom čase sa však rozhodla ho neabsolvovať – keďže nebola dostupná žiadna liečba, poznanie stavu protilátok pre ňu predstavovalo informáciu bez možnosti konať.

Upokojovala sa tým, že ak by sa diabetes objavil, spoznala by varovné príznaky – nadmerný smäd, časté močenie, symptómy, ktoré každý rodič v komunite T1D až príliš dobre pozná.
„Hovorila som si: viem, že to spoznám, pretože poznám tie príznaky,“ spomína.

Všetko sa zmenilo po schválení liečby Tzield. Po prvýkrát existovala terapia, ktorá dokázala oddialiť progresiu do 3. štádia. Keď sa dnes Jaime obzrie späť, hovorí, že ak by vtedy vedela, že výskumné štúdie už prebiehajú, pravdepodobne by dala svoje deti otestovať skôr – nielen kvôli ich vlastnému prospechu, ale aj preto, aby prispela k vede, ktorá sa v tom čase ticho posúvala dopredu.

Skríning a ťažké správy

Nakoniec obidve deti absolvovali skríning prostredníctvom štúdie TrialNet. Výsledky boli jednoznačné: Carter mal pozitívne štyri z piatich protilátok spojených s diabetom.
Zároveň sa u neho prejavila dysglykémia – glykémie, ktoré vystupovali do vysokých hodnôt – a zvýšená hodnota A1C. Nachádzal sa teda v štádiu tesne pred tým, ako by za normálnych okolností bolo potrebné nasadiť inzulín.

Tá správa bola srdcervúca. Bolo ťažké ju prijať, pre celú rodinu. Zároveň však cítili aj úľavu – vedomie, že tentoraz existuje možnosť, ako oddialiť postup ochorenia.

Ako epidemiologička si Jaime sadla s Carterom a jeho otcom, aby im vysvetlila vedecké dôkazy. U detí v 2. štádiu diabetu 1. typu prechádza väčšina na inzulín približne do dvoch rokov. Liečba Tzieldom však tento čas v priemere zdvojnásobuje – na približne štyri roky.
Niektorí reagujú silnejšie, iní menej – takto sa rizikové faktory prejavujú pri každom ochorení. Zároveň im vysvetlila aj riziká: veľmi malú pravdepodobnosť vzniku syndrómu uvoľnenia cytokínov, závažného vedľajšieho účinku, ktorý sa počas liečby dôsledne monitoruje pravidelnými odbermi krvi.

Napriek váhe celého rozhodnutia bola Carterova reakcia jednoduchá: „No, mami, stojí to za to.“

Od tej chvíle nebolo najťažšie to medicínske, ale organizačné. Rodinu čakal dlhý boj s poisťovňou. A – ako už spomínala aj Aubrey v 1. časti – len málo nemocníc bolo vyškolených na podávanie infúzie. V ich okolí nebola žiadna, a tak museli Jaime s rodinou cestovať naprieč celým štátom, aby sa k liečbe dostali.

Skúsenosť s infúziou

Aby mohol Carter liečbu absolvovať, rodina odletela do inej časti Kalifornie, ubytovali sa v prenajatom dome a každý deň chodili do nemocnice na podanie Tzieldu. Carter nemal žiadne vedľajšie účinky. Každý deň mu Jaime povedala, že je odvážny, že to zvláda – na čo jej s úsmevom odpovedal: „Mami, ja nie som odvážny. To nič nie je. Len tu sedím a dostávam infúziu.“

Cítil sa dostatočne dobre na to, aby popoludní cvičil. Chodili na túry a snažili sa, aby to celé pôsobilo ako liečba aj dovolenka zároveň.

O rok neskôr

Rok po ukončení infúzie bola Carterova posledná hodnota A1C 5,8 – teda mierne nižšia než pred liečbou. Stále nepotreboval inzulín a mohol robiť všetko, čo ho baví, najmä športovať.
Pre Jaime to rozhodne nie je maličkosť: „Šport s diabetom je zložitý. Je tam toľko úprav, ktoré treba robiť. Je úžasné, že to teraz nemusí riešiť.“

Čas, ktorý vďaka liečbe Tzield získali, im otvoril priestor na postupné učenie.
Namiesto toho, aby boli po diagnóze zahltení množstvom nových zručností naraz, mohli sa o diabete rozprávať krok za krokom – o tom, ako sa cíti nízka glykémia, ako vyzerá vysoká, či ako funguje inzulínová pumpa.

“Normálne to prebieha tak, že človeku oznámia diagnózu a bum — okamžite je na inzulíne, používa pumpu, CGM a všetko musí naraz nastavovať a prispôsobovať. Teraz však máme príležitosť robiť tú edukáciu postupne.”

Aj jedlá sa stali učebnými chvíľami: Carter háda množstvo sacharidov a Jaime mu pomáha prepočítať to. „Povie napríklad 20, a ja mu poviem, že je to 40 – a vysvetlím prečo. Máme tak čas budovať tieto vedomosti postupne, namiesto toho, aby bolo všetko naraz a pod tlakom jedného dňa.“

Keď sa Jaime obzrie späť, je rada za svoje rozhodnutie. „Taká bola naša skúsenosť s Tzieldom. Som veľmi šťastná, že sme to mohli absolvovať.“ Zároveň si cení, že skríning umožnil jej rodine prispieť k vede, a zároveň im dal vzácny čas pripraviť sa na budúcnosť.

Prijatie darovaného času

Jaime povedala, že Carter vie, že toto obdobie „darovaného času“ sa raz skončí, a je vďačný za čas, ktorý má dovtedy. Počiatočná správa bola šokom – bol z nej zdrvený, rovnako ako celá rodina. No vedomie, že existuje niečo, čo môžu urobiť, prinieslo určitú úľavu.

Doma urobili niekoľko malých zmien, ktoré pomáhajú zmierniť výkyvy glykémií. „Nie je z toho nadšený – ale úprimne, poznáte nejakého tínedžera, ktorý by bol?“ Rodina zaviedla dezerty v keto štýle a drobné úpravy jedál – napríklad namiesto druhej porcie ryže pridať bielkoviny a zeleninu, alebo si pri jedlách s vyšším obsahom sacharidov dať vodu namiesto mlieka.
Jaime vysvetľuje: „Momentálne by nedávalo zmysel emocionálne ho nútiť výrazne obmedzovať sacharidy… prečo by sme mali s týmto bojovať?“

Niekedy Carter nosí CGM, ktorý ukazuje rozdiel veľmi jasne. Jedlá s nízkym obsahom sacharidov udržujú jeho glykémiu takmer v norme, len zriedka nad 140 mg/dl – 7,8 mmol/l.
Pri jedlách s vyšším obsahom sacharidov mu môže stúpnuť až na 240 mg/dl – 13,3 mmol/l.
Jaime to porovnala so svojou vlastnou skúsenosťou: „Keď mne glykémia vystúpi na 240, trvá mi hodiny, kým klesne. Jemu vysoké hodnoty klesnú hneď. Úprimne, trocha mu to závidím.“

Ako poznamenáva Jaime, štádium 2 je nepredvídateľné. Glykémie môžu niekoľko dní stúpať, potom sa zasa upravia, keď sa pankreas „znovu zapne“. Nie je to celkom normálne, ale dosť blízko, aby toto obdobie bolo zvláštne aj vzácne zároveň.

Vyvažovanie rizík a vedľajších účinkov

Jaime priznala, že mala obavy z vedľajších účinkov, keď sa rozhodovali pre liečbu Tzieldom.
„Ako som už spomenula, syndróm uvoľnenia cytokínov sa vyskytuje len veľmi zriedkavo, ale ide o naozaj vážny vedľajší účinok. Našťastie je však dôsledne monitorovaný.“

Každých pár dní Carterovi robili odbery, ktoré lekár skontroloval, a až keď boli výsledky v poriadku, mohla sa podať ďalšia infúzia. Tento proces jej prinášal pocit istoty. Iné bežné vedľajšie účinky, ako svrbenie kože či ospalosť z Benadrylu – lieku proti alergii, ktorý sa často používa na zmiernenie reakcií po infúzii – sa u neho vôbec nevyskytli.

„Pri každom lieku existuje riziko aj prínos. Treba ich zvážiť. My sme s tým boli v pohode. A odkedy absolvoval infúziu, je úplne v poriadku. Na druhý deň už bol späť v škole, športoval a robil všetko ako zvyčajne.“

Pohľad späť

Keď sa Jaime zamyslí nad obdobím, kedy sa na túto cestu vydali, spomína si, koľko vecí museli zistiť sami. Boj s poisťovňou bol zdĺhavý a v ich okolí nebolo žiadne centrum, ktoré by vedelo poskytnúť 14-dňovú kontinuálnu infúziu. Rodina musela cestovať, prenajať si dočasné bývanie a učiť sa celý proces za pochodu. Dokonca aj praktické detaily – či použiť dennú kanylu alebo port, kedy sa podávajú tekutiny ako fyziologický roztok, alebo že na zavedenie žily je potrebné čakať na špecializovaný tím – zistili až v samotnej nemocnici.

Odvtedy sa už veľa zmenilo. Viac nemocníc je dnes vyškolených na podávanie Tzieldu, čo uľahčuje prístup rodinám, ktoré prichádzajú po nich. Rozrástla sa aj komunita rodičov. Jaime našla obrovskú podporu vo facebookovej skupine, kde rodičia zdieľali fotky z infúznych dní, tipy, čo si priniesť, a slová povzbudenia od tých, ktorí si tým už prešli. „To neboli medicínske otázky, to bola podpora od rovesníkov – a bolo to naozaj veľmi príjemné.“

Pre Jaime má veľký význam, že mohla byť súčasťou úplne prvej vlny. „Povedali nám, že Carter bol len štvrtým pediatrickým pacientom, ktorého tam liečili… jeden z prvých niekoľkých stoviek ľudí na svete, ktorí tento liek dostali.“

Keď sa obzrie späť, vie, že všetok ten boj stál za to. A keď sa Cartera spýtala, či by sa rozhodol rovnako aj dnes, jeho odpoveď bola jednoznačná:
„Jasné,“ povedal. „Počúvaj svoju mamu.“

Kde sme dnes — praktický prehľad

V Spojených štátoch: je liečba Tzield schválená FDA od novembra 2022 – ako prvá terapia meniaca priebeh ochorenia pri diabete 1. typu, určená na oddialenie nástupu 3. štádia u dospelých a detí od 8 rokov, ktoré sú v 2. štádiu. Prístup k nej sa postupne zlepšuje, no – ako ukazujú príbehy Aubrey aj Jaime – často si stále vyžaduje silnú angažovanosť a vytrvalosť rodín.

V Európe:
Spoločnosť Sanofi podala žiadosť o schválenie lieku Tzield na EMA (Európsku liekovú agentúru) v decembri 2024. Proces hodnotenia stále prebieha a schválenie zatiaľ nebolo udelené. Zatiaľ je Tzield dostupný len prostredníctvom programov predčasného prístupu (compassionate use).

• Tieto programy umožňujú niektorým pacientom získať liečbu ešte pred úplným schválením.
• Sú otvorené v Taliansku a Nemecku.
• Prístup k liečbe je bezplatný, výhradne v nemocničnom prostredí a pod zodpovednosťou lekára.
• Rodiny v ostatných krajinách EÚ túto možnosť momentálne nemajú a liečba v zahraničí pre nich nie je možná.

Prebieha užšia spolupráca medzi spoločnosťou Sanofi a medzinárodnými advokačnými skupinami, no prísne regulačné pravidlá obmedzujú, čo môžu farmaceutické firmy aktívne zdieľať. Rodiny a lokálni ambasádori preto často musia informácie vyhľadávať sami a cielene.

Zistite viac a ostaňte v kontakte

Ak ju ešte nepoznáte: INNODIA je medzinárodná nezisková iniciatíva, ktorá spája výskumníkov, klinikov, priemysel a ľudí žijúcich s diabetom 1. typu – s jediným jasným cieľom: urýchliť vývoj nových terapií, podporiť liečby, ktoré dokážu zmeniť priebeh ochorenia, a raz dosiahnuť, aby sa diabetes 1. typu stal minulosťou.

Prostredníctvom INPACT, pacientskou a rodičovskou komunitou INNODIA, môžeme:

• Sledovať a lepšie pochopiť, čo sa v skutočnosti deje vo výskume diabetu 1. typu.
• Priniesť naše hlasy a skúsenosti zo života do klinických štúdií, nových terapií a politík prístupu k liečbe.
• Prepojiť sa s ostatnými naprieč Európou a učiť sa jeden od druhého.
• Pomôcť zabezpečiť, aby ľudia s diabetom 1. typu skutočne stáli v centre budúcej starostlivosti.

💙 Ak vás tento článok oslovil, pošlite ho ďalej — každé zdieľanie overeného zdroja má význam.
Pomôžte, aby sa správne informácie šírili rýchlejšie než mýty. Prihláste sa na odber pre viac obsahu. 💙