Il 10 aprile 2025 ho avuto l’onore di guidare uno degli incontri INPACT più toccanti che abbiamo vissuto finora: “Tzield Journeys: Real Lives, Real INPACT” — un incontro aperto alla comunità, dove famiglie e persone che hanno effettivamente avuto accesso a Tzield hanno condiviso in prima persona la loro esperienza. Per me è stato un privilegio guidare questa serata — e aiutare a dare voce a queste storie. Perché — diciamolo chiaramente — né uno studio, né un comunicato stampa, né una dichiarazione ufficiale possono sostituire i racconti REALI di chi ha vissuto questa esperienza. Non era una lezione. Non era un webinar unidirezionale. Era uno spazio aperto, per far emergere le voci di chi ha vissuto questo percorso: persone con diabete tipo 1 e caregiver le cui famiglie hanno avuto accesso a TZield (teplizumab), la prima terapia in grado di ritardare l’esordio del diabete tipo 1 in fase 3. Se vuoi capire davvero cosa significa Tzield — non solo in teoria, ma nella vita reale — questo era il posto giusto.

Questo blog è la Parte I — oggi vi porto la prima testimonianza.
Altre due — quelle di Jamie e Katie — arriveranno presto. Perché queste storie non devono restare dietro a porte chiuse, né limitarsi a uno schermo su Zoom. Ogni persona che vive con il diabete tipo 1 — ogni caregiver, professionista, stakeholder — dovrebbe ascoltare cosa significano davvero, per le persone, queste nuove opportunità. Perché il panorama della cura del diabete tipo 1 sta cambiando.
Perché c’è ancora tanta strada da fare: per l’informazione, per lo screening, per l’accesso alle terapie. E perché ancora troppe famiglie non sanno cos’è Tzield — o come potrebbe, un giorno, aiutarle. Ed è per questo che scrivo qui — perché sempre più persone possano ascoltare quello che abbiamo ascoltato noi.

“Sono coraggiosa — e non ho nulla da perdere, se non le mie cellule beta.”

Aubrey Molgaard, infermiera specializzata in diabete per adulti, dallo Iowa (USA), ha raccontato la storia di sua figlia Elin — che oggi ha 10 anni — e che ha ricevuto teplizumab poco dopo l’approvazione da parte della FDA. Quest’anno, ad aprile, hanno festeggiato due anni senza insulina, con diabete di tipo 1 in fase 2.

Il loro percorso è iniziato quando Elin ha cominciato a non sentirsi bene. Sono andate a fare dei controlli per escludere eventuali infezioni respiratorie. In quell’occasione, è stata proprio Elin a dire: “Spero di non avere la stessa cosa della mamma“, visto che la mamma ha la celiachia. Quando sono arrivati i risultati, a Elin è stata effettivamente diagnosticata la celiachia. Conoscendo i fattori di rischio, Aubrey ha richiesto ulteriori screening. Con una storia familiare importante di diabete di tipo 1, e sapendo che la celiachia aumenta il rischio, era importante andare a fondo. I risultati hanno rivelato: positività agli autoanticorpi GAD e zinco, peptide C molto basso, celiachia, tiroidite di Hashimoto ed esofagite eosinofila (EOE). Di fronte a questi dati, hanno deciso di fare tutto il possibile per preservare le cellule beta di Elin — e darle un’opportunità che, in quel momento, non era ancora disponibile per molte famiglie.

C’era un problema: nessun ospedale nella loro zona offriva ancora questa possibilità. I medici erano titubanti. Il sistema non era pronto. Ma Aubrey — mamma tosta — non si è fermata. A quel punto ha iniziato a cercare attivamente un modo per ottenere il trattamento con teplizumab. Ma siccome era ancora tutto molto nuovo, Aubrey si è trovata di fronte a tanti ostacoli — a partire dai ritardi per poter fare gli screening necessari. La consapevolezza su questa opportunità era ancora bassa, e nella loro zona non c’era ancora nessun centro che offrisse le infusioni.
Grazie ai suoi contatti professionali — sia nel mondo dell’endocrinologia pediatrica che in quella per adulti — contatti che tante famiglie purtroppo non hanno, Aubrey è andata avanti. Era determinata a dare a Elin questa opportunità. Come ha detto lei stessa: non avevano nulla da perdere, se non le cellule beta.

Il 3 aprile 2022, dopo aver attraversato tre stati, sono arrivate alla Ronald McDonald House in South Dakota. Proprio quel giorno, Elin ha iniziato la sua prima infusione. Era la prima bambina a ricevere teplizumab in quell’ospedale dopo la conclusione degli studi clinici. Anche per il personale sanitario era un percorso nuovo — ed è stata proprio Elin ad “insegnare” alle infermiere come procedere con l’infusione.

A soli 8 anni, prima di iniziare il trattamento, la piccola Elin ha detto:
“Sono coraggiosa — e non ho nulla da perdere, se non le mie cellule beta. E voglio darmi un’opportunità — una possibilità che non è stata data a molti.”

Ora, dopo due anni, Elin è ancora in fase 2 — ancora senza insulina, con valori glicemici nella norma (euglicemia). Anche se prima del trattamento aveva già avuto valori glicemici alterati (dysglycemia).

Sanno che un giorno Elin arriverà alla fase 3 e avrà bisogno dell’insulina. Ma per ora la seguono con molta attenzione — e soprattutto hanno trasformato questo tempo in un’opportunità per farle imparare. Non solo sul diabete — ma anche sul proprio corpo, sulla propria salute e su come trasmettere queste conoscenze agli altri.
Oggi Elin insegna a chi le sta intorno — sul diabete, sulla celiachia — condividendo quello che ha imparato con i suoi coetanei, gli insegnanti e la comunità.

Aubrey ha riflettuto su cosa significhi davvero, per una bambina, avere questa opportunità con il teplizumab:

“Se riusciremo ad accompagnarla attraverso le varie fasi — anche durante la pubertà — siamo fiduciosi. Le stiamo dando il tempo di affrontare questa malattia in modo graduale, invece di ritrovarsi travolta all’improvviso, come succede a tanti.”

Ha descritto quel “atterraggio di emergenza” come un vero e proprio “waterboarding” al momento della diagnosi — un’ondata travolgente di informazioni, paura, e la necessità di imparare all’improvviso come gestire qualcosa di completamente nuovo. Intervenendo in modo precoce, preservando le cellule beta, tutto diventa più concreto, più graduale. Le famiglie hanno il tempo per prepararsi. Per costruire una rete di supporto — con i professionisti sanitari, con la famiglia, con tutte le persone che circondano il bambino.

Hanno dovuto affrontare anche un altro passaggio complicato: il cambio di proprietà dell’azienda che produce il teplizumab — un ulteriore ostacolo lungo il percorso. Audrey ha condiviso: “Speriamo che tutte le difficoltà e gli ostacoli che abbiamo affrontato abbiano reso oggi più facile l’accesso per altre persone.” Da allora l’accesso negli Stati Uniti è migliorato — ma Aubrey lo ha detto chiaramente: la battaglia continua. L’advocacy conta. Lo screening conta.

“Devi sempre essere il primo a difendere i tuoi diritti. Bisogna lottare per l’accesso e per lo screening. Lo screening è la chiave.”

Come infermiera specializzata in diabete, ha già aiutato diversi pazienti adulti ad accedere al teplizumab — e stanno andando bene. “Più possibilità di accesso avremo, più screening faremo, e più persone ci saranno che cercheranno questa opportunità di trattamento.”

E Elin? Ora ha una voce tutta sua. Quando le chiedono cosa direbbe agli altri, risponde sempre così:

“Vorrei che tutti facessero lo screening, così da sapere con cosa hanno a che fare, e poter prendere una decisione consapevole se questo trattamento fa per loro. Perché voglio che conoscano il loro rischio. Voglio evitare che arrivino alla chetoacidosi diabetica. E voglio dare a tutti un’opportunità che a tanti non è stata data.”

Sua mamma spera che la sua voce arrivi lontano: “Per una bambina di dieci anni, capire tutto questo… spero davvero che la sua voce possa arrivare in tutto il mondo.”

Parlando con noi in Europa (e non solo), Aubrey ha concluso dicendo: “Sono un libro aperto. Non addolcisco mai le cose — tanto siamo già dolci di nostro! Se avete bisogno di qualcosa, io ci sono sempre — dall’altra parte dell’oceano, solo qualche fuso orario di distanza.”

A che punto siamo oggi in Europa?

Dopo aver ascoltato la storia di Elin, in tanti vi chiedete: e qui in Europa? È già possibile accedere a Tzield? Qual è la situazione attuale?

Vi dico la verità — non è stato affatto facile ottenere informazioni chiare e affidabili.
Per questo ho deciso di contattare direttamente Sanofi, ponendo esattamente le domande che tanti di voi — famiglie, caregiver, attivisti — si stanno facendo.
Le risposte che condivido qui sotto arrivano direttamente dal loro team globale, aggiornate ad aprile 2025. Se state valutando questa possibilità, è importante verificare presso il proprio centro se il programma di uso compassionevole è già attivo — oppure, se necessario, contattare direttamente il team medico di Sanofi tramite il proprio medico curante.

Ecco dove siamo arrivati oggi — in parole semplici:

Negli Stati Uniti, Tzield è approvato dalla FDA dal novembre 2022 come prima terapia in grado di modificare il percorso del diabete di tipo 1 — specificamente per ritardare l’esordio della fase 3, negli adulti e nei bambini dagli 8 anni in su che si trovano in fase 2. Negli USA l’accesso sta migliorando gradualmente, anche se — come abbiamo sentito direttamente da Aubrey — è ancora necessario fare advocacy per ottenere il trattamento.

In Europa: Sanofi ha presentato la richiesta di approvazione all’EMA nel dicembre 2024 — il processo è in corso e l’approvazione non è ancora stata concessa. Nel frattempo, Tzield può essere accessibile in Europa tramite i programmi di uso compassionevole — cosa significa esattamente? Un programma di uso compassionevole (o accesso precoce) è un percorso speciale che consente ad alcuni pazienti di ricevere una terapia promettente prima che sia ufficialmente approvata e rimborsata — secondo criteri molto rigidi e sempre sotto la responsabilità del medico.

Attualmente l’uso compassionevole di Tzield è attivo in Italia e in Germania — deve essere richiesto dal medico, viene fornito gratuitamente, e le infusioni devono essere eseguite in ambiente ospedaliero. In nessun altro paese UE questo programma è attivo, per ora.

Non è possibile l’accesso in un altro paese Europeo — le famiglie non possono recarsi in un altro paese dell’UE per ricevere il trattamento, nemmeno pagando di tasca propria. L’accesso è possibile solo attraverso i programmi di uso compassionevole, e richiede una specifica autorizzazione all’importazione, che può essere concessa esclusivamente nei paesi dove il programma è ufficialmente attivo.

La collaborazione tra Sanofi e le associazioni internazionali di advocacy sta crescendo — ma regolamenti molto rigidi limitano ciò che può essere condiviso in modo proattivo. Sono quindi le famiglie o gli attivisti che devono richiedere attivamente le informazioni.

Se sei in Europa e hai un’esperienza diretta con questo trattamento — scrivimi: type1dmaniac@gmail.com

Perché la tua voce conta — e perché adesso è il momento giusto per unirti a noi

Storie come quella di Aubrey — e quelle che arriveranno — ci mostrano che la cura del diabete di tipo 1 sta cambiando. Stanno emergendo nuove possibilità. Ma perché questo cambiamento arrivi davvero alle persone — perché informazione, screening e accesso possano diffondersi in tutta Europa — noi, come comunità, dobbiamo restare uniti, informati e attivi.

Ecco perché faccio parte di INNODIA’s INPACT — una rete europea in crescita, fatta di persone con diabete di tipo 1, genitori, caregiver — che vogliono essere parte attiva del cambiamento, e non restare a guardare da bordo campo.

Se ancora non lo sai: INNODIA è un’iniziativa internazionale no profit che riunisce ricercatori, clinici, industria e persone che vivono con il diabete di tipo 1 — con una missione chiara: accelerare lo sviluppo di nuove terapie, promuovere trattamenti che modificano il decorso della malattia e, un giorno, far sì che il diabete di tipo 1 diventi solo un ricordo.

Attraverso INPACT, noi — persone con esperienza diretta — possiamo: Seguire e capire cosa sta succedendo davvero nella ricerca sul diabete di tipo 1. Portare la nostra voce e la nostra esperienza nei trial clinici, nelle nuove terapie e nelle politiche di accesso. Connetterci con altre persone in tutta Europa — e imparare gli uni dagli altri. Contribuire a garantire che chi vive con il diabete di tipo 1 sia davvero al centro dei trattamenti futuri.

E per favore: non lasciare che la lingua sia un ostacolo. INPACT è un’iniziativa internazionale. Ogni voce conta. E c’è sempre qualcuno pronto a dare una mano.

E naturalmente — continua a seguirmi qui su type1dmaniac.com — perché a breve arriveranno anche la Parte II e la Parte III di questa serie “Tzield Journeys”. Altre voci, altre esperienze, tanto ancora da scoprire — perché queste storie non devono restare chiuse dietro una porta.

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