10. apríla 2025 som mala možnosť viesť jedno z najsilnejších podujatí INPACT doteraz: „Tzield Journeys: Skutočné príbehy, skutočný INPACT“ — otvorené komunitné stretnutie, kde rodiny a ľudia, ktorí už mali prístup k Tzieldu, zdieľali svoje osobné skúsenosti. Bola to pre mňa česť moderovať toto podujatie — a pomôcť týmto hlasom zaznieť. Pretože — povedzme si úprimne — žiadna štúdia, žiadna tlačová správa ani žiadne stanovisko advokačných skupín nenahradí skutočné príbehy ľudí, ktorí to prežili. Nebola to prednáška. Nebol to jednostranný webinár. Bolo to miesto, kde mohli zaznieť autentické hlasy tých, ktorí si touto cestou prešli — ľudí žijúcich s DM1 a ich blízkych, ktorí získali prístup k TZieldu (teplizumab), prvej terapie schopnej oddialiť nástup 3. štádia diabetu 1. typu. Ak chcete pochopiť, čo Tzield v skutočnosti znamená — nielen v teórii, ale v reálnom živote — práve tu ste to mohli zažiť.

Tento blogový príspevok je prvou časťou — dnes vám prinášam prvé svedectvo. Ďalšie dve — príbehy Jamie a Katie — budú čoskoro nasledovať. Pretože tieto príbehy nemajú zostať za zatvorenými dverami, ani zabudnuté niekde v Zoom miestnosti. Každý, koho sa DM1 dotýka — každý pacient, rodič, odborník, obhajca či človek, ktorý ovplyvňuje zdravotnú politiku — by mal počuť, čo to v skutočnosti znamená pre ľudí. Pretože starostlivosť o DM1 sa mení.
Pretože v oblasti vzdelávania, advokácie a dostupnosti máme ešte dlhú cestu pred sebou. A pretože stále príliš veľa rodín ani netuší, čo je Tzield — a ako im raz môže pomôcť. Aj preto tento článok píšem — aby ste mohli počuť to, čo sme počuli my.

„Som odvážna — a nemám čo stratiť, iba svoje beta-bunky.“

Aubrey Molgaard, diabetologická sestra pre dospelých z Iowy (USA), sa podelila o príbeh svojej dcéry Elin — dnes už 10-ročného dievčaťa — ktorá dostala teplizumab krátko po jeho schválení FDA. V apríli tohto roka spolu oslávili dva roky bez potreby inzulínu, so štádiom 2 diabetu 1. typu.

Ich cesta sa začala, keď sa Elin necítila dobre. Vybrali sa na vyšetrenie pre podozrenie na respiračné ochorenie. Vtedy sama Elin poznamenala, že dúfa, že to nie je „to, čo má mama“, keďže Aubrey má celiakiu. Výsledky nakoniec ukázali, že Elin celiakiu mala. Keďže Audrey poznala riziká, požiadala lekárov o ďalšie vyšetrenia. V rodine majú silnú anamnézu diabetu 1. typu a pri celiakii je riziko ešte vyššie — bolo dôležité to preveriť. Skríning odhalil prítomnosť protilátok GAD a proti zinku, veľmi nízku hladinu C-peptidu, celiakiu, Hashimotovu tyreoiditídu a eozinofilnú ezofagitídu (EOE). Tvárou v tvár týmto výsledkom sa rozhodli urobiť všetko, čo bolo možné, aby ochránili Elinine beta-bunky — a dali jej šancu, ktorá v tom čase ešte nebola bežne dostupná pre mnohé rodiny.

Bol tu však problém: žiadna nemocnica v ich okolí zatiaľ teplizumab neponúkala. Lekári váhali. Systém na to ešte nebol pripravený. Ale Aubrey — ako odhodlaná mama dieťaťa s diabetom — sa tým nedala zastaviť. Začala aktívne bojovať o možnosť dostať teplizumab. Lenže keďže šlo o úplne novú liečbu, narazila na množstvo prekážok — už samotné vybavenie potrebného skríningu sa zdržalo. Informovanosť bola nízka a v ich regióne infúzie zatiaľ nikto nerobil. Aubrey však vďaka svojim odborným kontaktom medzi pediatrickými aj dospelými endokrinológmi — kontakty, ktoré väčšina bežných rodín nemá — pokračovala ďalej. Bola odhodlaná dať Elin túto šancu. Ako sama povedala — nemali čo stratiť, len beta-bunky. 3. apríla 2022, po ceste naprieč troma štátmi, sa ubytovali v Ronald McDonald House v Južnej Dakote. A práve v ten deň Elin absolvovala svoju prvú infúziu. Stala sa úplne prvým dieťaťom, ktoré v tejto nemocnici (mimo klinických štúdií) dostalo teplizumab. Aj zdravotnícky personál sa celý proces ešte len učil — a malá Elin bola tou, ktorá sestričky doslova učila, ako infúziu podať.

Ako iba 8-ročná, pred infúziou vyhlásila:
„Som odvážna — a nemám čo stratiť, iba svoje beta-bunky. Chcem si dať šancu, ktorú mnoho iných nikdy nedostalo.“

A dnes — po dvoch rokoch — je Elin stále v 2. štádiu — bez potreby inzulínu, s normálnou glykémiou (euglykémiou). Hoci už pred liečbou sa u nej objavovali známky porúch glykemie (dysglykémia).

Vedia, že raz zrejme príde deň, keď Elin prejde do 3. štádia a bude potrebovať inzulín.
Ale zatiaľ ju starostlivo sledujú — a čo je najdôležitejšie, využili tento čas ako príležitosť, aby sa Elin mohla učiť. Nie iba o diabete — ale o vlastnom tele, zdraví a o tom, ako svoje poznatky posúvať ďalej. Dnes Elin učí všetkých okolo seba — o diabete, o celiakii — a delí sa o svoje vedomosti s rovesníkmi, učiteľmi aj so svojím okolím.

Aubrey sa zamýšľala nad tým, čo vlastne táto možnosť liečby teplizumabom pre dieťa znamená:

„Ak ju dokážeme previesť viacerými štádiami — možno až cez pubertu — máme nádej. Dávame jej čas, aby do tohto ochorenia vstupovala postupne, namiesto toho, aby zažila ten tvrdý náraz, aký zažíva toľko ľudí.“

Tento „tvrdý náraz“ Aubrey opísala ako stav, keď vás zrazu zaleje vlna — lavína informácií, strachu a nutnosti naučiť sa zvládať niečo úplne nové, len čo príde diagnóza. Ak sa však začne s liečbou skôr — a podarí sa uchovať časť beta-buniek — celý proces môže byť oveľa postupnejší a zvládnuteľnejší. Rodina má čas pripraviť sa, vytvoriť okolo dieťaťa podporné prostredie — s lekármi, s blízkymi, s celým okolím.

Museli sa popasovať aj s tým, že počas celého procesu sa medzičasom zmenil vlastník lieku teplizumab — ďalšia prekážka, ktorú bolo treba prekonať. Audrey však zdieľala svoju nádej:
„Veríme, že všetky tie prekážky a komplikácie, ktorými sme si prešli, dnes uľahčujú cestu ďalším rodinám.“ V USA je dnes prístup k liečbe lepší než vtedy, keď s tým začínali — no Audrey jasne hovorí: stále je to boj. Na prístupe k liečbe záleží. Na skríningu záleží.

„Vždy musíte byť tým najlepším advokátom sami za seba. Musíte bojovať za prístup k liečbe a za skríning. Skríning je kľúčový.“

Ako diabetologická sestra už pomohla aj viacerým dospelým pacientom získať prístup k teplizumabu — a darí sa im dobre. „Čím viac je možností prístupu, čím je viac skríningu, tým viac pacientov sa na mňa obracia — a hľadá príležitosť, ako sa k infúziám dostať.“

A Elin? Tá už dnes hovorí svojím vlastným hlasom. Keď sa jej opýtate, čo by odkázala ostatným, vždy hovorí:

„Chcem, aby sa všetci dali otestovať, aby vedeli, s čím majú do činenia — aby mohli sami zodpovedne rozhodnúť, či je to pre nich to správne. Chcem, aby poznali svoje riziko. Chcem, aby sa predišlo diabetickej ketoacidóze. A chcem dať každému šancu, ktorú mnohí nikdy nedostali.“

Jej mama verí, že tento jej hlas zaznie čo najďalej:
„Pretože ak ako 10-ročná dokázala toto pochopiť — dúfam, že sa jej hlas dostane do celého sveta.“

Keď sa Aubrey prihovárala nám v Európe (a nielen nám), uzavrela svoje rozprávanie týmito slovami: „Som úplne otvorená kniha. Nič neprikrášľujem — veď už aj tak sme všetci dosť sladkí. Ak čokoľvek potrebujete, som tu — len cez oceán, pár časových pásiem od vás.“

Kde dnes stojí Európa?

Po vypočutí Elininej cesty sa mnohí z vás pýtajú: a čo u nás? Čo Európa? Môžu už rodiny získať prístup k Tzieldu? Aká je aktuálna situácia?

Poviem to úplne úprimne — získať jasné a spoľahlivé informácie nebolo vôbec jednoduché. Preto som sa obrátila priamo na Sanofi — s otázkami, ktoré zaujímajú mnohých z vás — rodiny, advokátov. Odpovede, ktoré zdieľam nižšie, pochádzajú od ich globálneho tímu, stav k aprílu 2025. Ak o tejto možnosti uvažujete, je veľmi dôležité overiť si vo svojom centre, či je compassionate use (program skorého prístupu) už dostupný — alebo sa spojte s tímom Sanofi prostredníctvom svojho lekára.

Tu je, ako sme na tom dnes — jednoducho a prehľadne:

V USA je Tzield schválený FDA od novembra 2022 — ako vôbec prvá disease-modifying – chorobu ovplyvňujúca – liečba pri DM1 — konkrétne na oddialenie nástupu 3. štádia u dospelých a detí vo veku od 8 rokov, ktoré sú v 2. štádiu. Prístup k Tzieldu v USA sa postupne zlepšuje — hoci, ako sme počuli aj priamo od Audrey, stále si vyžaduje silnú advokáciu a aktívne úsilie rodín.

V Európe: Sanofi podalo žiadosť o schválenie Tzieldu na EMA (European Medicines Agency, Európska lieková agentúra) v decembri 2024 — proces stále prebieha a schválenie zatiaľ nebolo udelené. Zatiaľ je možné Tzield v Európe získať prostredníctvom tzv. compassionate use (programov skorého prístupu) — čo to vlastne znamená?
Compassionate use (alebo program skorého prístupu) je špeciálny mechanizmus, ktorý umožňuje niektorým pacientom dostať sľubnú liečbu ešte pred jej oficiálnym schválením a úhradou — vždy však podľa prísnych kritérií a pod odbornou zodpovednosťou lekára. V súčasnosti je compassionate use pre Tzield otvorený v Taliansku a v Nemecku — prístup musí žiadať lekár, liek je poskytovaný bezplatne a podáva sa výhradne v nemocnici. V ostatných krajinách EÚ momentálne táto možnosť dostupná nie je.

Cezhraničný prástup z iných krajín EÚ momentálne nie je možný — rodiny nemôžu cestovať do iného štátu a absolvovať liečbu, ani keby si ju chceli uhradiť sami. Prístup k Tzieldu je v Európe možný len cez compassionate use programy — a to výhradne v krajinách, kde je tento program oficiálne otvorený, pretože je potrebná aj špeciálna dovozná licencia.

Prebieha čoraz užšia spolupráca medzi Sanofi a medzinárodnými advokačnými skupinami — no prísne regulačné pravidlá obmedzujú, čo môže byť aktívne zdieľané zo strany firmy. Rodiny alebo advokáti preto musia sami aktívne žiadať o informácie.

Prečo na tvojom hlase záleží — a prečo je práve teraz ten správny čas pridať sa k nám

Príbehy ako ten Aubreyin — a aj tie, ktoré ešte len prídu — ukazujú, že starostlivosť o diabetes 1. typu sa mení. Objavujú sa nové možnosti. Ale ak chceme, aby sa tieto zmeny skutočne dostali k ľuďom — aby sa vzdelávanie, skríning a prístup rozšírili naprieč Európou — my, komunita, musíme zostať spojení, informovaní a aktívni.

Preto som súčasťou INNODIA’s INPACT — rastúcej európskej siete ľudí s diabetom 1. typu, rodičov a blízkych — ktorí chcú byť súčasťou diania, nie iba stáť bokom a prizerať sa.

Ak ešte neviete: INNODIA je medzinárodná nezisková iniciatíva, ktorá spája výskumníkov, lekárov, priemysel a ľudí žijúcich s DM1 — s jasným cieľom: urýchliť vývoj nových terapií, podporiť liečby, ktoré menia priebeh ochorenia, a jedného dňa dosiahnuť, aby sa DM1 stal minulosťou.

Vďaka INPACT môžeme my — ľudia so skúsenosťou s ochorením: Sledovať a lepšie porozumieť, čo sa v skutočnosti deje vo výskume diabetu 1. typu. Prinášať svoj hlas a skúsenosti do klinických štúdií, nových terapií a politík prístupu k liečbe. Prepájať sa s ďalšími ľuďmi naprieč Európou — a vzájomne sa učiť. Pomáhať zabezpečiť, aby ľudia s DM1 stáli skutočne v centre budúcich liečebných prístupov.

A prosím — nedovoľte, aby jazyková bariéra bola prekážkou. INPACT je medzinárodný. Na každom hlase záleží. A vždy sa nájde niekto, kto vám rád pomôže.

A samozrejme — ostaňte so mnou tu na type1dmaniac.com — pretože už čoskoro prídu druhá a tretia časť tejto série „Cesta s Tzieldom“. Ešte viac hlasov, viac skúseností, viac vecí, ktoré sa oplatí vedieť — pretože tieto príbehy si nezaslúžia zostať skryté za zatvorenými dverami.

💙 Ak sa vám tento článok páčil — zdieľajte ho, prihláste sa na odber, sledujte ma — a buďte súčasťou tejto cesty!

Read also: Moja cesta k INNODIA I Liečba diabetu: čínski vedci v centre pozornosti I A čo teraz?