24. februára 2024 sa v San Raffaele Diabetes Research Institute (DRI) hovorilo o lietajúcich prasiatkach, i misii na mesiac. Vtedy som si opäť spomenula na r. 2021, moje otázky a rozposlané emaily…či je možné pre dcéru vytvoriť “personalizovaný inzulín”, či sa dajú zachrániť niektoré z jej beta buniek pre budúcnosť, alebo či existujú spôsoby ako modulovať jej imunitný systém…pri pohľadoch alebo odpovediach niektorých lekárov, som sa cítila ako v 60-tych rokoch, pri sne dosiahnuť na Mesiac…dnes viem, že moje otázky neboli bláznovstvom, ani výstrelkom matky.

V Miláne sa konal už 6. ročník konferencie “DRItti a voi” (Priamo k vám). Po piatich rokoch opäť zaplnilo sály Vita-Salute San Raffaele University stovky účastníkov, poväčšine ľudí s diabetom a ich blízkych, aby im desiatky výskumníkov a lekárov odpovedalo na všetky ich otázky. Hlavné bloky moderovala Giulia Mengolini, novinárka a bloggerka, spoluatorka talianského podcastu I Funamboli. Pánom domu nebol nik iný ako riaditeľ výskumného centra prof. Piemonti a jeho pozornosť pre každý detail sa nedalo prehliadnuť.  Udalosť bola rozdelená na tri časti. 

Čo je horúce a Čo je nové – pri hraniciach DRI

Prvý blok prepojil poslucháčov so svetom. Otvorila ho Monia Elhajjaoui, víťazka “This is Diabetes Photo and Art Competition” 2023, od Ascensia Diabetes Care. Prostredníctvom jej tvorby “The search for balance” (Hľadanie rovnováhy), nám opísala, čo pre ňu diabetes znamená. Okrem typu 1 žije aj s celiakou a hypotyreózou. Po diagnostikovaní, ktoré neprebiehalo nijak výrazne traumaticky, opisuje ako sa jej život s ochorením vyvýjal v čase a fázy, ktorými prechádzala. Počiatočné bagatelizovanie choroby, cez odmietanie počas dospievania, až po terajšiu fázu prijatia. I keď ako nezabudne poznamenať, “len ťažko verím, že sa dá prijať chronické ochorenie”. V čom som sa našla, okrem prvej počiatočnej fázy, je, čo jej v ťažších chvíľach najviac pomáha – racionálny optimizmus… Predstavený bol aj inovatívny projekt Citizen Science v spolupráci s Diabete Italia, ktorý ponúka mimoriadnu príležitosť aktívne sa zapojiť do vedeckého výskumu v oblasti diabetu typu 1.

Vypočuť si rozhovor dvoch velikánov v odbore, ako Piemonti a Melton, bol dôvod navyše, prečo sa oplatilo do Milána prísť. Doug Melton, vedec – hviezda svetovej triedy. Ale prečo sa k hľadaniu liečby typu 1 dostal? Ako sa vraví, za všetkým hľadaj ženu. Mne sa veľmi páčila časť príbehu, kedy priznal, ako sa po ochorení syna na diabetes typu 1 jeho manželka stala doslova synovým pankreasom, (čo ako rodičia týchto detí veľmi dobre poznáme) a povedala mu, aby aj on spravil niečo užitočné v tomto smere. O tom, že urobila dobre, dnes niet najmenších pochýb. Bol to on, kto v r. 2001, keď prezident Bush v US znížil financovanie výskumu embryonálnych kmeňových buniek, využil súkromné dary na vytvorenie 17 línií ľudských kmeňových buniek a bezplatne ich distribuoval výskumníkom po celom svete. V roku 2014 oznámil metódu, ako vytvoriť z ľudských kmeňových buniek neobmedzené množstvo beta buniek, ktoré produkujú inzulín – významný míľnik vo svete medicíny a liečby tohto chronického neinfekčného ochorenia. Melton sa rozhodol, že spraví všetko preto, aby vyliečil diabetes a svet je aj vďaka jeho práci k tejto realite blízko ako kedykoľvek predtým. Pre vyriešenie otázky diabetu typu 1, podľa neho treba zdolať 2 základné problémy. Neprítomnosť beta buniek a imunitný útok. Prvý problém sa podarilo vyriešiť (aj keď namiesto plánovaných 3-4 rokov to trvalo 15 rokov), na druhom sa pracuje. Podľa Meltona nie sú riešením bunky derivované zo zvierat – nepotrebujeme zvieratá, keď vieme vytvoriť bunky z ľudských darcov.  Jednou z otázok bola tiež nákladnosť liečby. Ako vraví, “nikto nechce liečbu, ktorá by bola dostupná len pre bohatých”. Nejde o vzácne ochorenie a pri miliónoch dotknutých ľudí po svete, sa cena drasticky zníži.

Sen Douga Meltona bolo z úst vedcov v to sobotné popoludnie počuť viackrát: Predstavte si, že ako rodičia prídete s dieťaťom do nemocnice, kde vám oznámia – vaše dieťa má diabetes typu 1, je mi to ľúto, no máme riešenie. Potom sa lekár postaví a z chladničky vyberie kmeňové bunky, ktoré budú injekčne podané priamo na mieste. Možno budú trvať 1 rok, možno 10, to ešte nevieme. “Ale vieme ich vyrobiť bez odmedzenia.” A ak ste si vo vašej profesii vybrali cestu výskumu, tu je Meltonov odkaz: Zamerajte sa na to, čo by malo byť urobené, nie čo je možné urobiť.  V závere tohto rozhovoru, sme všetci jednotne mohli len súhlasiť: “Tento problém sa dá vyriešiť, iba spolu to dokážeme.”

Spoza oceánu sa s nami spojil i Burcin Ekser, z Indiana University, ktorý sa venuje xenotransplantáciám. Ide o výskum s viac ako 50 ročnou históriou, namiesto ľuďských buniek sa venuje bunkám medzi-druhovým, napríklad prasa – človek. Ekser poskytol rozsiahle poznatky o možnostiach transplantácií rôznych orgánov prasacieho pôvodu. I keď sú prasatá vzdialenejšie od ľudského druhu, ide o ľahko modifikovateľný a dostupný zdroj. Avšak riziko odmietnutia je zvýšené, ak ide o transplantáciu medzi druhmi. Implantované bunky boli s alebo aj bez ochranného obalu a majú potenciál prežiť stovky dní. Faktom naďalej ostáva, že pri xenotransplantácii je však ešte veľa otvorených otázok.

Milými a nemenej zaujímavými vstupmi boli príspevky od Laura Monaco a Alessia Neroni. Výskumníčky z tímu DRI, ktoré sa vďaka verejných darom zúčastňujú štipendíjnych študijných pobytov v jedných z najlepších výskumných centier – Joslin Diabetes Center (Boston, US) a Steno Diabetes Center (Aarhus, Denmark).

Okrúhle stoly

Po prvom bloku dostalo priestor široké publikum. Účastníci sa rozdelili do skupín a mali možnosť zúčastniť sa diskusie s odborníkmi pripravenými zodpovedať všetky ich otázky. Celkovo bolo skupín 6. Ja som si vybrala: 1.Betta is better (A.transplantujú sa obličky, pankres, ostrovčeky – ide o terapiu štandardnú; B.kmeňové bunky – práve prebiehajú klinické skúšky; do 60 dní od výberu najvhodnejšieho kandidáta mu bude podaná dávka; vo svete už sú ľudia, ktorí bunky dostali, nie plnú dávku; zaujímavosti, o ktorých možno neviete: napadnuté beta bunky zomierajú skôr u detí; kmeňové bunky sa diferencujú z odberu krvi, je možné vytvoriť personalizované bunky; ochranný obal/puzdro je vyrobené z polyméru, pracuje sa aj na bio materiáloch). 2.Diabetes a komplikácie (zaujímavosti, o ktorých možno neviete: diabetes pri komplikáciách najprv postihne oči, pri t1 (v IT) môžeme hovoriť o transplantácii už predtým ako je potrebná dialýza (kontaktuj transpl. centrum); tu platí, základom je kompenzácia) 3. Diabetes a technológie (zaujímavosti, o ktorých možno neviete: technológie áno – od momentu 0 – “pretože dokážeme dosiahnuť veci, ktoré sme si napr. pred tromi rokmi ani nevedeli predstaviť”). Pozn: technológie rozumej uzavretú hybridnú slučku; vhodnosť – ku každému prípadu treba pristupovať jednotlivo.

Čo je horúce a Čo je nové – v hraniciach DRI

Záverečný blok patril výskumníkom centra, ktorí stáli pred neľahkou skúškou, priblížiť svoju prácu jednoduchou rečou všetkým prítomným. Musím povedať, že sa svojich úloh zhostili bravúrne. Valeria Sordi a Raniero Chimienti nám povedali viac o kmeňových bunkách, ale i plánovanej cell factory (bunková továreň), to, že bunky dnes vedia aj personalizovať, či hľadanie spôsobov ako obmedziť ich starnutie. Antonio Citro hovoril o tkanivovom inžinierstve, Paolo Monti o Imunologickej tolerancii, Gianpaolo Zerbini priniesol náhľad na nové prespektívy v prevencii diabetickej retinopatie, Vito Lampasona hovoril o protilátkach ako biomarkeroch a v závere opäť nebola núdza o emócie. Lorenzo Piemonti predstavil víziu DRI pre budúcnosť, a ja musím priznať, že aj keď som mala možnosť počuť jeho reč z hľadiska už viackrát, udržať suché oko až do konca pri jeho prezentácii pre mňa vždy ostáva výzvou. V tomto bloku som si opäť spomenula na r. 2021 a moje otázky, tentokrát s pocitom spokojnosti, že vo svete existujú vskutku výnimoční ľudia, ktorí na nich, i ďaleko viac, už celé roky neúnavne pracujú. I s pocitom zadosťučinenia, že som sa neprestala po prvých skúsenostiach pýtať, a po rokoch stále náchadzam viac a viac tých správnych miest, kde sú relevantne zodpovedané moje otázky.

Diabetes typu 1 je globálnou záťažou, viac ako 81 biliónov dolárov predstavujú ročné náklady (3.5x viac ako v r.2008) na 9 miliónov ľudí a detí žijúcich s diabetom vo svete. Už dávno nejde o ochorenie, ktoré postihuje poväčšine mladých alebo deti. Novo-diagnostikovaným prípadom zodpovedá takmer 1.5 milióna detí a mladých do 20 rokov, čo je 38%. Každoročný nárast smrti spôsobenej diabetom typu 1 o 3%, ukazuje na 175.000 smrtí ročne, pričom ceny za starostlivosť o diabetes mali raketový nárast (až +686%; nárast cien inzulín od r. 2001). Neúnosné prognózy varujú, že už v r. 2040 bude vo svete žiť s týmto ochorením 15 miliónov ľudí. Potrebujeme liečbu TERAZ. Pred 34 rokmi boli prvému človeku s diabetom typu 1 transplantované ostrovčeky v Miláne. O 6 mesiacov neskôr, v Miláne, prvý človek s typom 1 dosiahol inzulínovú nezávislosť. O 32 rokov neskôr, boli transplantácie ostrovčekov v Taliansku začlenené do Národnej smernice postupu pre liečbu diabetu. Medzi ich ďalšie ciele patrí, byť efektívnejší a aplikovateľní v širšom časovom rozhraní vývinu ochorenia diabetu, predtým ako sa klinicky prejaví a dosiahnuť neviditeľnosť buniek v početnom množstve, ktoré vydržia po celý život.

“My si vyberáme Mesiac”, zo zdieľanej časti slávneho prejavu J.F.Kennedyho mi zneje v ušiach aj teraz, a ja nemám pochýb o tom, že naň vedci združení na spoločnom cieli skutočne vyliečiť diabetes typu 1, dosiahnu. Veľké záverečné kolo otázok a odpovedí bolo ukončené poďakovaním všetkým, ktorí sa do organizácie konferencie zapojili. Profesor Piemonti nezabudol osobne poďakovať za účasť aj všetkým nám, v publiku. Neoddeliteľná bola prítomnosť a podpora asociácie Sostegno 70. Okrem iného sa celé popoludnie starali aj o najmenších členov – deti účastníkov prostredníctvom rôznych aktivít. Stretnúť sa po rokoch virtuálnej známosti prvýkrát tvárou tvár so zakladateľkou a prezidentkou združenia, bolo pre mňa jedným z najmilších a vážených stretnutí vôbec. Patricia Pappini bola jedným z prvých pilierov, najbližšie mojej rodine hneď krátko po diagnóze.

Je vždy inšpirujúce vidieť a byť na miestach, kde pochopili aké nesmierne dôležité je prepojenie všetkých zainteresovaných strán, pre dosiahnutie pokroku v liečbe, výskume a starostlivosti o ľudí s diabetom typu 1. Zlepšenie komunikácie, pochopenie nových liečebných možností a postupov, zvýšiť zdroje pre výskum, podporiť inovácie v liečbe, vyvrátiť hoaxy, odbúravať stigmatizovanie, ….i to je súčasťou pomyselnej výpravy na Mesiac v diabetológii, na ktorý môžeme dosiahnuť iba spoločne. Pár dní po konferencii nechýbal v mojej emailovej schránke email s poďakovaním a dotazníkom spokojnosti, pripomienka zúčastniť sa Citizen Science, čo len podčiarkuje vysokú vážnosť spolupráce a profesionalitu organizácie celého podujatia.

Konajú sa podobné udalosti vo vašom okolí? Dajte mi vedieť v komentári. Prečítajte si tiež o podobnom formáte, Diakongrese pre pacientov a lekárov, organizovanom českým Motolom v Prahe, ktorý sa stáva obľúbenou métou čoraz viac aj pre slovenských pacientov a rodiny žijúce s diabetom typu 1. Môj report z roku 2022 nájdete tu. Spomínala som to už pri českom Motole, ale aj pri DRI platí, že pri pohľade na profesionalitu, nasadenie a ľudskosť celého tímu, mimochodom plného mladých tvárí, si nemožno odpustiť úprimne pogratulovať človeku, ktorý ich vedie. A záverečný potlesk hovoril za všetko.

Ak spolu-organizujete (alebo by ste chceli) odbobnú udalosť pre ľudí na Slovensku, na akejkoľvek úrovni, chceli by ste sa poradiť alebo podeliť skúsenosťou, budem rada, ak ma oslovíte tu.

Fotografie ku konferencii v albume navyše tu.