L’ultimo aggiornamento della piattaforma ClinicalTrials.gov, gestita dall’Istituto Nazionale per le Scienze della Salute degli Stati Uniti d’America, che riguarda lo “Studio sulla Sicurezza, Tollerabilità ed Efficacia del Trattamento VX-264 in Partecipanti con Diabete di Tipo 1” conferma uno sviluppo epocale nel trattamento della malattia e rivela una significativa collaborazione internazionale. Ciò evidenzia una forte determinazione nel porre fine alla patologia. Il diabete di tipo 1 colpisce milioni di persone in tutto il mondo, e nonostante il crescente trend di incidenza di questa malattia autoimmunitaria cronica a livello globale, siamo in grado di mantenere in vita le persone con diabete di tipo 1 solo attraverso l’uso continuo di insulina dall’esterno, via iniezioni multiple o microinfusori. Una parte indispensabile è il costante e significativo impegno nella gestione e adattamento delle dosi di insulina in base ai carboidrati consumati, attività fisica, ormoni, emozioni, stato di salute e ad una serie di altri fattori che l’individuo non può controllare.

Per decenni, gli scienziati stanno cercando di chiudere il capitolo del diabete di tipo 1. Nonostante che per oltre 30 anni sono una soluzione per casi molto complessi le cellule produttrici di insulina, trapiantate chirurgicamente dal donatore, una vera e propria cura per le persone con diabete ben compensato e per i bambini rimane solo un desiderio. Questo sogno è oggi più vicino alla realtà che mai.

Perché è VX-264 così diverso?

Tra i numerosi studi in corso che mirano alla diagnosi precoce, alla prevenzione, al ritardo dei sintomi clinici e al trattamento del diabete di tipo 1, le ricerche condotte da Vertex Pharmaceuticals Incorporated sono tra quelle che offrono maggiori speranze. Dettagli nell’articolo qui. Anche Brian Shelton, la prima persona recentemente entrata nella storia della scienza come guarita dal diabete di tipo 1, ha partecipato agli studi clinici condotti da Vertex. Leggi qui.

In questo periodo, la storia si sta scrivendo di nuovo. L’ufficio in questione ha pubblicato un aggiornamento sull’inizio del reclutamento dei partecipanti per gli studi clinici di Vertex sull’uso sperimentale di VX-264. Perché è VX-264 così diverso e perché le aspettative e le speranze sono così grandi? Per la prima volta nella storia, la scienza è pronta a testare su persone la sicurezza, la tollerabilità e l’efficacia delle cellule che producono l’insulina create in laboratorio, senza la necessità di assumere immunosoppressori. I dispositivi contenenti queste cellule saranno impiantati nelle persone dietro i muscoli dell’addome, dove rimarranno protetti e invisibili al sistema immunitario.

Chi stanno cercando

Il procedimento coinvolgerà ben 17 partecipanti distribuiti su due diversi continenti. In particolare, l’intervento sarà eseguito presso 12 centri di ricerca, di cui 5 negli Stati Uniti, 2 in Canada e 5 in Europa.

Per conoscere esattamente quali centri sono coinvolti, passate su Instagram (Per ulteriori contenuti grafici, seguite il @type1dmaniac)

In Europa, possono candidarsi italiani, tedeschi, svizzeri, olandesi e cittadini del Regno Unito.

I criteri

• l’età tra 18 e 65 anni, indipendentemente dal sesso
• trattamento con insulina per il diabete di tipo 1 per almeno 5 anni
• utilizzo regolare del monitoraggio continuo della glicemia (CGM) per almeno 4 settimane prima dello screening e disponibilità a utilizzare il CGM per tutta la durata dello studio
• nessun trapianto di cellule delle isole, organi o terapia cellulare ricevuti in passato
• non soffrire di complicazioni severe legate al diabete, come retinopatia diabetica avanzata non trattata, nefropatia diabetica avanzata, ulcere cutanee o amputazioni dovute al diabete

Ulteriori criteri di idoneità per partecipare allo studio saranno discussi con i potenziali partecipanti dal medico dello studio.

Alla fine

È emozionante vedere volti familiari (non solo) dai miei social media condividere questa notizia, coloro che si sono candidati e che nei prossimi giorni rimangono nella speranza, certamente con grandi aspettative e forse anche un po’ di paura… Un fatto innegabile rimane che un passo del genere richiede un’enorme coraggio. Decidersi per partecipare in studio clinico è tuttavia un beneficio inestimabile per tutti noi, che con speranza aspettiamo ansiosamente un giorno senza diabete.

Un compito altrettanto difficile ora ricade su coloro che saranno responsabili della selezione del candidato più adatto, fino al momento in cui rimarrà solo un nome (per ciascuno dei centri menzionati). Solo allora inizierà per loro, forse l’ultimo tratto di quel lungo viaggio a cui alcuni hanno dedicato quasi tutta la loro vita professionale. Cosa ci aspetta al traguardo? Lo scopriremo presto. Gli scienziati prevedono che lo studio sarà completato entro maggio 2026.

Indicatori di risultato dello studio

Nel protocollo dello studio clinico, gli indicatori di risultato pianificati sono divisi in primari e secondari. I primari sono i più importanti per valutare l’effetto dell’intervento/trattamento. I secondari non sono così importanti quanto l’indicatore primario per valutare l’effetto dell’intervento, ma sono comunque interessanti.

Indicatori primari di risultato:

Parte A e Parte B: Sicurezza e tollerabilità valutate dal numero di partecipanti con eventi avversi (EA) e eventi avversi gravi (EAG) [Periodo: Dal giorno 1 fino a 24 mesi]

Parte B e Parte C: Variazione del picco di C-peptide durante il test di tolleranza al pasto misto (MMTT) [Periodo: Dalla linea di base al giorno 90]

Indicatori secondari di risultato:

Parte C: Variazione del picco di C-peptide durante il MMTT [Periodo: Dalla linea di base fino a 24 mesi]

Parte C: Variazione della dose media giornaliera di insulina [Periodo: Dalla linea di base fino a 24 mesi]

Parte C: Percentuale di partecipanti indipendenti dall’insulina in un determinato momento [Periodo: Dal giorno 180 al giorno 365]

Parte C: Variazione dei valori di HbA1c [Periodo: Dalla linea di base fino a 24 mesi]

Aggiunta

Non hai trovato il tuo paese o regione tra i partecipati? Non è un segreto che le metodologie avanzate nel trattamento, così come cure e prevenzione, saranno disponibili solo nei paesi e nelle strutture che si stanno preparando per questo futuro. Quanto è distante dipende anche da te, dai tuoi familiari e dagli amici che non hanno il diabete.

Se ancora oggi affronti difficoltà nell’accesso all’insulina o al rimborso dei dispositivi necessari per la vita quotidiana con il diabete (tra cui i sensori continui per misurare la glicemia e i micro che li accompagnano), inizia ad impegnarti attivamente al di fuori dei social media. Il luogo migliore sono i tuoi rappresentanti e i leader del tuo paese, regione. Informati dai politici a livello locale e nazionale su come viene supportata la ricerca, in particolare per il diabete di tipo 1, e quali azioni specifiche vengono intraprese per contrastare il continuo aumento dei casi. Senza una significativa pressione pubblica, è ingenuo pensare che qualcuno si occupa per cambiare le cose. In Italia puoi seguire o partecipare attivamente alla questione anche attraverso la Fondazione Italiana Diabete ETS.