Posledná aktualizácia platformy ClinicalTrials.gov, spravovaná Národným ústavom zdravotníckych vied Spojených štátov ohľadne “Štúdia bezpečnosti, tolerancie a účinnosti liečby VX-264 u účastníkov s diabetom typu 1” potvrdzuje epochálny vývoj v liečbe ochorenia a zároveň odhaľuje významnú medzinárodnú spoluprácu. Poukazuje tak na silnú odhodlanosť dať za ochorením definitívnu bodku. Diabetes typu 1 postihuje milióny ľudí po celom svete, a aj napriek neustále rastúcemu trendu výskytu tohto autoimunitného chronického ochorenia celosvetovo, vieme ľudí s diabetom 1 udržiavať pri živote iba trvalým podávaním inzulínu zvonka, vo forme injekcií alebo inzulínovej pumpy. Neoddeliteľnou súčasťou je neustále vynakladanie významného úsilia a živé prispôsobovanie dávok inzulínu k sacharidom z jedla, fyzickej aktivite, hormónom, emóciám, zdravotnému stavu, či ďalšiemu radu faktorov, ktoré človek nedokáže ovplyvniť.

Už desiatky rokov sa vedci snažia kapitolu diabetu typu 1 ukončiť. Napriek tomu, že chirurgicky transplantované bunky produkujúce inzulín od darcu sú riešením pre veľmi komplikované prípady viac ako 30 rokov, reálna liečba pre ľudí s dobre kompenzovaným diabetom a deti ostáva stále len zbožným prianím. Tento sen je dnes k realite bližšie ako kedykoľvek predtým.

V čom sa VX-264 výrazne líši

Spomedzi početného množstva prebiehajúcich výskumov so zameraním na skorú diagnostiku, prevenciu, oddialenie klinických prejavov a liečbu diabetu typu 1, sú štúdie Vertex pharmaceuticals Incorporated medzi tými, do ktorých sú vkladané najväčšie nádeje. Viac o nich nájdete v článku tu. Prvý človek, ktorý sa prednedávnom zapísal do histórie vedy ako vyliečený z diabetu typu 1, Brian Shelton, bol účastníkom klinických skúšok Vertexu tiež. Viac k téme v článku tu.

V tomto období sa história zapisuje opäť. Vyššie spomínaný úrad zverejnil aktualizáciu o začatí náboru účastníkov pre klinické skúšky Vertexu experimentálnou liečbou VX-264. V čom sa od tých predchádzajúcich líši a prečo sú očákavania a nádeje také veľké? Prvýkrát v histórii vôbec je veda pripravená skúšať na ľuďoch bezpečnosť, toleranciu a účinnosť buniek produkujúcich inzulín, vytvorených v laboratóriu, bez potreby užívania imunosupresív. Dispozitíva obsahujúce tieto bunky budú ľuďom implantované za svaly v dutine brušnej, kde zostanú chránené a neviditeľné pre imunitný systém.

Kto sa hľadá

Zákrok čaká hneď 17 účastníkov na dvoch rôznych kontinentoch sveta. Konkrétne bude výkon realizovaný v 12tich výskumných centrách, z toho 5 v Spojených štátoch, 2 v Kanade a 5 v Európe.

O ktoré centrá ide si môžete pozrieť na mojom dia Instagrame. (Pre viac grafického obsahu nielen k blogu, nezabudnite sledovať profil @type1dmaniac)

V Európe sa môžu ako kandidáti prihlásiť Taliani, Nemci, Švajčiari, Holanďania, a občania Spojeného kráľovstva.

Kritériá

• Vek 18 – 65 rokov, bez ohľadu na pohlavie
• liečba inzulínom pre diabetes typu 1 min. 5 rokov
• pravidelné používanie kontinuálneho monitorovania glukózy (CGM) počas najmenej 4 týždňov pred screeningom a ochota používať CGM počas trvania štúdie
• žiadne transplantácie ostrovčekových buniek, orgánov alebo bunková terapia v minulosti
• žiadne vážne komplikácie spojené s diabetom, ako sú neliečená pokročilá diabetická retinopatia, pokročilá diabetická nefropatia, kožné vredy alebo amputácie spôsobené diabetom

Dodatočné kritériá pre vhodnosť zúčastniť sa na štúdii budú s kandidátmi prediskutované s lekárom štúdie.

Účasť na klinických skúškach pre Slovákov dostupná nie je, preto je link k vyplneniu formulára pre kandidátov dostupný iba v talianskej verzii, v sekcii ITALIANO.

Záverom

Je vzrušujúce vidieť známe tváre (nielen) z mojich sociálnych sietí ako zdieľajú túto správu, tých, ktorí sa prihlásili a v najbližších dňoch ostávajú v nádeji, rozhodne veľkom očakávaní, a možno i kúsku strachu… Nespochybniteľným faktom ostáva, že takýto krok si vyžaduje obrovskú dávku odvahy. Odhodlať sa k nemu, je však nevyčísliteľným prínosom, za všetkých nás, ktorí s nádejou deň bez diabetu tak úzkostlivo očakávame.

Nemenej ťažká úloha teraz spočíva na tých, ktorí sa budú zaoberať výberom najsprávnejšieho kandidáta, až do momentu, kedy ostane iba jedno meno (za každé zo spomenutých centier). Len potom sa pre nich začne, možno posledný, kúsok tej dlhej cesty, ktorej sa poniektorí venovali takmer celý svoj profesný život. Čo bude čakať v cieli? To sa dozvieme už zakrátko. Vedci predpokladajú dátum ukončenia štúdie v máji 2026.

Výsledkové ukazovatele štúdie

V protokole klinického štúdia sú plánované ukazovatele výsledkov rozdelené na primárne a sekundárne. Primárne sú najdôležitejšie pre posúdenie účinku zásahu/liečby. Sekundárne nie sú tak dôležité ako primárny ukazovateľ výsledkov pre posúdenie účinku zásahu, ale sú stále zaujímavé.

Primárne výsledkové ukazovatele:
Časť A a časť B: Bezpečnosť a tolerovateľnosť posúdené počtom účastníkov s nežiadúcimi udalosťami (NU) a závažnými nežiadúcimi udalosťami (ZNU) [Časový rámec: Od dňa 1 až do 24 mesiacov]
Časť B a časť C: Zmena v maximálnom C-peptide počas testu zmiešanej tolerancie na jedlo (MMTT) [Časový rámec: Od základnej úrovne až po deň 90

Sekundárne výsledkové ukazovatele:
Časť C: Zmena v maximálnom C-peptide počas MMTT [Časový rámec: Od základnej úrovne až do 24 mesiacov]
Časť C: Zmena v priemernom celodennom dávkovaní inzulínu [Časový rámec: Od základnej úrovne až do 24 mesiacov]
Časť C: Podiel účastníkov, ktorí sú nezávislí na inzulíne v určitom čase [Časový rámec: Od dňa 180 až do dňa 365]
Časť C: Zmena hodnôt HbA1c [Časový rámec: Od základnej úrovne až do 24 mesiacov]

Dodatok

Nenašli ste svoju krajinu medzi účastníkmi? Nie je tajomstvom, že pokročilé metódy v liečbe, ako aj včasná detekcia a prevencia, budú dostupné len v krajinách a zariadeniach, ktoré sa na túto budúcnosť pripravujú. Ako je vzdialená, záleží aj od vás, vašich blízkych a priateľov, ktorí nemajú diabetes.

Ak aj dnes neustále čelíte problémom s prístupom k inzulínu, či úhradou zdravotníckych pomôcok potrebných na každodenný život s diabetom (vrátane kontinuálnych meračov glukózy v krvi a inzulínových púmp, ktoré s nimi komunikujú), začnite sa aktívne angažovať mimo sociálnych sietí. Najvhodnejším miestom sú vaši zástupcovia a predstavitelia vašej krajiny. Informujte sa u politikov na miestnej aj národnej úrovni o tom, ako vaša krajina podporuje výskum, konkrétne pre diabetes typu 1 a aké cielené kroky sa podnikajú v boji proti neustálemu nárastu počtu novovzniknutých prípadov. Bez významného verejného tlaku je naivné očakávať, že niekto vykoná zmenu.

Ak vás zaujíma ako zmeniť prístup k ľuďom s diabetom (všetky typy) na Slovensku, budem rada ak ma kontaktujete priamo.