Spiegazione e Panoramica degli Eventi Legati alla Morte di Brian Shelton: Sospensione della Ricerca su VX-880

Anteprima: Se sei italiano, hai la fortuna di comprendere le parole di uno dei massimi esperti al mondo nel campo dei trapianti e della cura definitiva del diabete di tipo 1, Lorenzo Piemonti. Una figura di grande stima e riconoscimento a livello globale. Sul suo profilo Facebook, ha fornito una chiara spiegazione su come la morte di Brian Shelton, il primo uomo a essere curato dal diabete, abbia influenzato la ricerca Vertex VX-880. Come afferma lo stesso professore in un altro dei suoi post: “La responsabilità di comunicare informazioni accurate ricade su tutti i partecipanti nel processo, compresi ricercatori, traduttori, blogger e lettori. È imperativo preservare l’integrità delle informazioni scientifiche per evitare disinformazione e comprensioni erronee, che alla fine danneggiano la credibilità stessa della ricerca scientifica.” Per questo motivo, ho scelto di condividere le sue parole (lingua inglese e slovacca comprese) su questo argomento, oltre il suo profilo personale, per raggiungere un pubblico più ampio e diffondere informazioni corrette, in adempimento al mio dovere personale.

Giorni fa, i social media sono stati colpiti dalla notizia della morte di Brian Shelton.

“Brian, il primo e coraggioso partecipante allo studio clinico di Vertex per VX-880, una terapia innovativa basata su cellule staminali completamente differenziate in cellule delle isole pancreatiche produttrici di insulina, ci ha lasciato il 27 dicembre 2023.

Il 11 gennaio 1922, Leonard Thompson, 14 anni, fu il primo paziente a ricevere iniezioni di insulina, segnando l’inizio di una nuova era nel trattamento del diabete di tipo 1, allora considerato spesso una sentenza di morte prematura. Il 29 giugno 2021, Brian Shelton, all’età di 64 anni, diventò il primo individuo a essere guarito dal diabete di tipo 1 attraverso un trapianto di cellule produttrici di insulina ottenute da staminali pluripotenti, segnando un’altra pietra miliare nella storia della medicina. Il suo nome, come quello di Leonard, rimarrà nei testi di storia medica.”

fonte: Good Morning America

Cosa significa per la ricerca VX-880? Uno stop. Ma attenzione, facciamo chiari i fatti.

Lorenzo Piemonti, direttore del Diabetes Research Institute e dell’Unità di Medicina Rigenerativa e Trapianti dell’Ospedale San Raffaele di Milano, ha discusso dettagliatamente dell’evento sul suo profilo dei social media. Piemonti è stato eletto presidente dell’Associazione Internazionale di Trapianto di Pancreas e Isole (IPITA – International Pancreas and Islet Transplantation Association) alla fine di ottobre a San Diego (USA) durante il terzo congresso congiunto IPITA-IXA-CTRMS. I trapianti di isole pancreatiche sono iniziati presso l’ospedale San Raffaele di Milano già nel 1989. La loro attività stabile nel corso degli anni li colloca al sesto posto nel mondo per il numero di trapianti effettuati come unico centro.

Come afferma Piemonti, innanzitutto è importante sapere che in tutti gli studi clinici, in caso di eventi avversi (“adverse event”) nei pazienti che partecipano alla ricerca, tutti i medici e il personale coinvolto sono informati di questo fatto. Un evento avverso è qualsiasi evento spiacevole che si verifica in un paziente dopo l’assunzione del farmaco, anche se non necessariamente causato dalla somministrazione stessa. Questa comunicazione avviene con intervalli di tempo variabili e avviene in modi diversi, a seconda della gravità dell’evento. Dipende anche dal fatto che l’evento sia o meno associato all’esperimento al quale il paziente partecipa. Le informazioni sono sempre tempestive, precise e complete, con l’obiettivo di garantire la massima trasparenza su ciò che accade nella popolazione dello studio (coloro che partecipano all’esperimento) dal punto di vista della sicurezza.

Tutti gli studi clinici hanno una “stopping rule” o regole che stabiliscono quando la ricerca deve essere interrotta. Queste regole sono definite prima dell’inizio dell’arruolamento dei pazienti e di solito sono correlate al numero e/o alla gravità degli eventi avversi. Quando viene attivata la “stopping rule”, lo studio viene interrotto e una commissione indipendente valuta tutta la documentazione per esprimere un parere su se lo studio mantiene un rapporto accettabile tra rischio e beneficio. Se la risposta è positiva, lo studio può continuare, forse con alcune modifiche per ridurre alcuni rischi identificati. Se la risposta è negativa, lo studio viene definitivamente interrotto.

La morte di Brian Shelton ha attivato il protocollo di sospensione dello studio e si attende la valutazione di una commissione indipendente e delle autorità regolatorie competenti. Ciò avviene anche nel caso in cui non sia stata valutata una relazione diretta tra la morte e il prodotto delle cellule trapiantate da parte dei ricercatori o degli sponsor.

La ricerca VX-880 ha finora coinvolto 14 soggetti – persone. Tutti i pazienti del gruppo A e B (6 in totale), ad eccezione di un paziente che ha abbandonato lo studio, hanno mantenuto un adeguato controllo dei livelli di zucchero nel sangue e non assumono più insulina. Per i pazienti del gruppo C (8 in totale), le tendenze sono simili, ma secondo Piemonti è ancora troppo presto per trarre conclusioni. Per saperne di più sulle rivoluzionarie innovazioni nella terapia del diabete di Vertex Pharmaceuticals, leggi il resto qui.

La ricerca VX-264, che utilizza le stesse cellule di VX-880 ma progettate in un ‘rivestimento’ per eliminare la necessità di immunosoppressione, continua e inizia a reclutare pazienti, anche nel centro di ricerca di Milano menzionato.

Il professore conclude: “… la scienza e la sperimentazione quando è seria procede con la massima attenzione. In protocolli di frontiera l’importante non è correre, ma arrivare, sapendo accelerare quando si può e rallentare quando si deve. È la difficoltà dell’ultimo miglio, saper dosare le forze fisiche e mentali per arrivare al traguardo. Siamo in viaggio e continuiamo ad esserlo…”

Anche tu puoi lasciare il tuo messaggio per Brian e la sua famiglia nel libro degli ospiti del suo necrologio pubblicato qui.

fonti: Lorenzo Piemonti – Facebook, Diabetes Research Institute Ospedale San Raffaele