Predslov: Ak vieš taliansky, máš šťastie, že môžeš rozumieť jednému z najväčších odborníkov na svete v oblasti transplantácií a definitívnej liečby diabetu typu 1, Lorenzovi Piemontimu. Osoba vysoko oceňovaná na celosvetovej úrovni. Na svojom profile na Facebooku poskytol jasnú vysvetlujúcu informáciu o tom, ako úmrtie Briana Sheltona, prvého muža, ktorý bol vyliečený z diabetu typu 1, ovplyvnilo výskum Vertex VX-880. Ako profesor tvrdí v ďalšom zo svojich príspevkov: “Zodpovednosť za správu presných informácií spočíva na všetkých účastníkoch procesu, vrátane výskumníkov, prekladateľov, blogerov a čitateľov. Je nevyhnutné zachovať integritu vedeckých informácií, aby sme predišli dezinformáciám a nesprávnemu porozumeniu, ktoré nakoniec poškodzujú dôveryhodnosť vedeckého výskumu.” Z tohto dôvodu som si zvolila zdieľať jeho slová (vrátane anglického a talianského jazyka) na túto tému, aby neostali nielen na jeho osobnom profile, ale dosiahli širšiu verejnosť, pre šírenie presných informácií, v súlade s mojou osobnou povinnosťou.

Pred pár dňami pohltila sociálne siete správa o smrti Briana Sheltona.

“Brian, prvý a odvážny účastník klinických skúšok spoločnosti Vertex pre VX-880, inovatívnu terapiu založenú na plne diferencovaných kmeňových bunkách na bunky pankreasu produkujúce inzulín, nás opustil 27. decembra 2023.
Dňa 11. januára 1922 bol Leonard Thompson, 14-ročný chlapec, prvým pacientom, ktorý dostal injekciu inzulínu, čím začal novú éru v liečbe diabetu typu 1, ktorý bol často považovaný za rozsudok predčasnej smrti. Dňa 29. júna 2021 sa Brian Shelton vo veku 64 rokov stal prvým človekom, ktorý bol vyliečený z diabetu typu 1 pomocou transplantácie buniek produkujúcich inzulín získaných z pluripotentných kmeňových buniek, čím sa dosiahol ďalší míľnik v histórii medicíny. Jeho meno, podobne ako Leonardovo, zostane zaznamenané v dejinách medicíny.”

pôvodný zdroj: Good Morning America

Čo to znamená pre výskum VX-880? Stopku. Ale pozor, objasnime si fakty

K udalosti sa podrobne vyjadril na svojej sociálnej sieti aj Lorenzo Piemonti, riaditeľ Diabetes Research Institute a jednotky Regeneratívnej medicíny a transplantácií Ospedale San Raffaele v Miláne. Práve Piemonti bol koncom októbra v San Diegu (USA) počas 3. spoločného kongresu IPITA-IXA-CTRMS zvolený za prezidenta Medzinárodnej asociácie transplantácie pankreasu a ostrovčekov (IPITA). Transplantácie pankreatických ostrovčekov, začali realizovať v milánskej nemocnici San Raffaele už v roku 1989. Svoju stabilizovanú aktivitu bola schopná udržať si počas rokov, čo ju radí na šieste miesto vo svete podľa počtu vykonaných transplantácií ako jedného centra.

Ako Piemonti uvádza, v prvom rade je treba vedieť, že pri všetkých klinických skúškach, v prípade nepriaznivých udalostí u pacientov, ktorí sa zúčastňujú výskumu, sú o tomto fakte upovedomení všetci lekári a zúčastnený presonál. Nežiadúca príhoda (“adverse event” med.) je každá nepríjemná udalosť, ktorá sa vyskytne u pacienta v čase po podaní liečiva, aj keď nemusí byť nevyhnutne spôsobená jeho podaním. Táto komunikácia je s rôznym časovým odstupom a prebieha rôznym spôsobom, podľa toho aká závažná udalosť nastala. Tiež podľa faktu, či je spojená alebo nie s experimentom, ktorého sa pacient zúčastňuje. Informácie sú vždy včasné, presné a komplexné a zameriavajú sa na úplnú transparentnosť toho, čo sa deje v populácii štúdie (tých, ktorí sa experimentu zúčastňujú) z hľadiska bezpečnosti.

V druhom rade, všetky klinické skúšky majú “stopping rule”, alebo pravidlá, ktoré určujú, kedy musí byť výskum prerušený. Tieto pravidlá sú definované predtým, ako sa začne samotný nábor pacientov, a zvyčajne majú vzťah k číslu a/alebo stupňu závážnosti nepriaznivých udalostí. Keď dôjde k uplatneniu “stopping rule” (stopky), štúdia sa zastaví a nezávislá komisia posúdi celú dokumentáciu, aby vyjadrila svoj názor na to, či štúdia udržiava akceptovateľný pomer rizika a prínosu. Ak je odpoveď pozitívna, štúdia môže pokračovať, možno s niektorými úpravami na minimalizovanie niektorých zistených rizík. Ak je odpoveď negatívna, štúdia sa definitívne zastaví.

Úmrtím Briana Sheltona sa aktivoval protokol pre pozastavenie štúdie a čaká sa na vyhodnotenie nezávislej komisie a príslušných kompetentných regulačných úradov. Toto sa udeje aj v prípade, ak nebolo zhodnotené, že úmrtie malo priamy vzťah k produktu transplantovaných buniek zo strany výskumníkov alebo sponzorov.

Výskum VX-880 do tohto momentu nabral 14 subjektov – ľudí. Všetci pacienti zo skupiny A e B (6 celkovo), s výnimkou jedného pacienta, ktorý zo štúdie odstúpil, mali primeranú kontrolu hladiny cukru v krvi a už neužívajú inzulín. U pacientov zo skupiny C (8 celkovo) sa cesty uberajú obdobným smerom, ide však podľa Piemontiho ešte o príliš krátky čas na to, aby mohli urobiť závery. Viac o Revolučných zmenách v terapii diabetu od Vertex Pharmaceuticals si prečítate tu.

Výskum VX-264, ktorý používa rovnaké bunky ako VX-880 ale v “obale” naprojektovanom tak, aby sa odstránila potreba užívať imonusupresíva, naďalej pokračuje a začína s náborom pacientov, aj v spomínanom milánskom výskumnom centre

Profesor uzatvára: “…veda a experimentácia, keď sú seriózne, postupujú s maximálnou opatrnosťou. V hraničných protokoloch nie je dôležité bežať, ale doraziť, vedieť zrýchliť, keď je to možné, a spomaliť, keď je to potrebné. Toto je zložitosť poslednej míle, vedieť dávkovať fyzické a mentálne sily, aby sme dosiahli cieľ. Sme na ceste a pokračujeme v nej…”

Správu k poslednej rozlúčke môžete Brianovi a rodine zanechať i vy, v knihe návštev jeho zvrejeneného nekrológu tu.

zdroje: Lorenzo Piemonti – Facebook, Diabetes Research Institute Ospedale San Raffaele

Pozrite si tiež:

Revolučné zmeny v liečbe diabetes typu 1: Spoznajte inovatívne terapie od Vertex Pharmaceuticals

Album z prezentácie prof. Piemontiho na ISPAD 2023: Čo je nové v terapii diabetu typu 1

Bunky, ktoré liečia. takto budeme liečiť diabtes typu 1

Reportáž s Brianom Sheltonom v Good Morning America (v pôvodnom znení)