Nedávne aktualizácie z 59. ročného zjazdu Európskej asociácie pre výskum diabetu, ktorý sa konal 4. októbra, odhalili vzrušujúci pokrok v liečbe diabetu typu 1. Väčšina diskusie v dia komunite sa zameriava na experimentálne terapie spoločnosti Vertex Pharmaceuticals, VX-880 a VX-264, v rámci ich programu pre diabetes typu 1. Tieto terapie získali značnú pozornosť vďaka sľubným výsledkom výskumu.

Nedávne klinické skúšky zahŕňajúce šesť pacientov priniesli pozoruhodné výsledky. Všetci šiesti účastníci nielen dobre tolerovali terapiu, ale zaznamenali aj obnovenie produkcie inzulínu.

Význačným úspechom je transformácia, ktorú sme pozorovali u prvej dvojice prijímateľov VX-880. Títo jednotlivci dosiahli mimoriadny mílnik – úplnú nezávislosť od inzulínovej terapie, čo predstavuje významný krok v liečbe diabetu.

Hoci úspech VX-880 je nezvratný, je dôležité pripomenúť, že jeho súčasná účinnosť závisí na imunosupresívnej terapii. Tieto revolučné výsledky však pripravujú pôdu pre ďalší výskum a vývoj s cieľom optimalizovať tento inovatívny prístup k liečbe.

VX-264 a budúce vyhliadky: Dáta z fázy I/II štúdie VX-880 majú osobitný význam pre vývoj VX-264, pretože tieto rovnaké bunky VX-880 tvoria základ nášho programu “VX-264 cell-plus-device” (Vertex CMO Carmen Bozic).

VX-264, nasledujúci krok v tejto ceste, predstavuje kvantový skok v terapii diabetu. Táto špičková metóda zahŕňa implantáciu inzulínu-produkujúcich kmeňových buniek, obalených v ochrannom plášti, priamo do tela pacienta. To, čo odlišuje túto metódu, je jej prirodzená schopnosť chrániť tieto bunky pred imunitnou reakciou tela.

V ostrom kontraste k svojmu predchodcovi, tak VX-264 funguje bez potreby imunosupresívnej terapie, čím značne posúva hranice v oblasti skutočnej liečby diabetu.

Reálne výsledky pacientov, ktorí vyskúšali VX-880:

Pacient 1 sa stal nezávislým na inzulíne po 270 dňoch užívania VX-880 a zostal tak po dobu 24 mesiacov. Pacient 2 dosiahol nezávislosť na inzulíne za 180 dní a udržiaval ju celý rok. Pacient 3 dosiahol nezávislosť na inzulíne po prerušení dát, čo sa stalo za 180 dní, čo sľubuje veľmi dobré výsledky. Pacienti 4-6: V raných štádiách skúšky títo pacienti taktiež preukázali významné zlepšenie hladiny glukózy po terapii s VX-880. Do 90 dní začali produkovať inzulín v reakcii na hladiny glukózy.

Vertex má potenciál poskytnúť trvalé vyliečenie tohto chronického ochorenia, a naše nádeje sú vysoké. Avšak je dôležité pamätať, že život s diabetom nesmie spočívať iba v čakaní na liek. Musíme sa sústrediť na život naplno, s čo najlepším duševným a fyzickým zdravím. Zatiaľ čo s nádejou očakávame medicínsky pokrok, dajme prioritu svojmu blahobytu a urobme z každého dňa to najlepšie.

Zdroje: @t1dexchange, vrtx.com, biospace.com